גידולים דסמואידים (קרויים גם Aggressive Fibromatosis) הם גידולי רקמת חיבור, העשויים להתפתח בכל אתר אנטומי ולערב את המזנטריום, כלי דם, עצבים ואיברים סמוכים. עד כה לא נקבע טיפול סטנדרטי לגידולים אלו, אך במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine, מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Sorafenib (נקסבר) הביא להארכה משמעותית של ההישרדות ללא-התקדמות בחולים אלו.
החוקרים השלימו מחקר כפל-סמיות, בשלב 3b, בו נכללו 87 חולים עם גידולים דסמואידים מתקדמים, סימפטומטיים, או חוזרים. המשתתפים חולקו באקראי לטיפול ב- Sorafenib (טבליות של 400 מ”ג, פעם ביום) או פלסבו תואם. מעבר לקבוצת הטיפול ב- Sorafenib הותר לחולים בקבוצת הפלסבו בהם תועדה התקדמות המחלה. התוצא העיקרי היה הישרדות ללא-התקדמות המחלה, כפי שנקבע לפי הערכת החוקרים; עוד נבחנו שיעורי תגובה אובייקטיבית ואירועים חריגים.
לאחר חציון מעקב של 27.2 חודשים, שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות לאחר שנתיים עמדו על 81% בקבוצת ההתערבות ועל 36% בקבוצת הפלסבו (יחס סיכון להתקדמות או תמותה של 0.13, p<0.001). לפני החציה לטיפול ב- Sorafenib, שיעורי תגובה אובייקטיבית עמדו על 33% בקבוצת הטיפול ב- Sorafenib ועל 20% בקבוצת הפלסבו. חציון הזמן עד לתגובה אובייקטיבית בקרב חולים עם תגובה לטיפול עמד על 9.6 חודשים בקבוצת ההתערבות ועל 13.3 חודשים בקבוצת הפלסבו. התגובה האובייקטיבית נמשכת גם כיום.
בקרב חולים שטופלו ב- Sorafenib, האירועים החריגים הנפוצים היו בדרגה 1/2 וכללו פריחה (73%), עייפות (67%), יתר לחץ דם (55%) ושלשולים (51%).
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים על התוצאות החיוביות של טיפול ב- Sorafenib בחולים עם גידולים דסמואידים, עם הישרדות ממושכת ללא-התקדמות המחלה ותגובה ממושכת לטיפול.
N Engl J Med 2018;379:2417-2428
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!