במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש, מהם עולה כי בחולים עם תגובה לא-מספקת לטיפול ב-Hydroxyurea או תופעות לוואי בלתי-נסבלות, מתן Ruxolitinib (ג’קאבי) נמצא עדיף על טיפול סטנדרטי לאיזון המטוקריט, הפחתת נפח הטחול ושיפור תסמינים על-רקע פוליציתמיה ורה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Ruxolitinib, מעכב JAK 1 ו-JAK 2, הוכח כטיפול יעיל בחולים עם פוליציתמיה ורה במחקר בשלב 2. כעת הם ערכו מחקר בתווית-פתוחה בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Ruxolitinib בהשוואה לטיפול סטנדרטי בחולים עם פוליציתמיה ורה עם תגובה לא-מספקת או תופעות לוואי בלתי-נסבלות עקב Hydroxyurea.
במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים התלויים בהקזות דם עם טחול מוגדל לטיפול ב- Ruxolitinib (110 חולים) או טיפול סטנדרטי (112 חולים). תוצא הסיום העיקרי כלל את איזון המטוקריט לאחר 32 שבועות וירידה של לפחות 35% בנפח הטחול לאחר 32 שבועות, כפי שנקבע על-בסיס בדיקות הדמיה.
תוצא הסיום תועד ב-21% מהמשתפים שטופלו ב- Ruxolitinib בהשוואה ל-1% מהמשתתפים תחת טיפול סטנדרטי (p<0.001). איזון המטוקריט תועד ב-60% מהחולים שטופלו ב- Ruxolitinib ו-20% מהמטופלים בטיפול סטנדרטי; ב-38% ו-1% מהחולים בשתי הקבוצות, בהתאמה, תועדה ירידה של לפחות 35% בנפח הטחול. הפוגה המטולוגית מלאה תועדה ב-24% מהמטופלים ב- Ruxolitinib ו-9% מאלו שקיבלו טיפול סטנדרטי (p=0.003); ב-49% לעומת 5% תועדה ירידה של לפחות 50% במדד התסמינים הכולל לאחר 32 שבועות. בקבוצת הטיפול ב- Ruxolitinib,
אנמיה בדרגה 3 או 4 תועדה ב-2% מהחולים ותרומבוציטופניה בדרגה 3 או 4 תועדה ב-5%; השיעורים המקבילים בקבוצת הטיפול הסטנדרטי עמדו על 0% ו-4%. זיהום בהרפס זוסטר תועד ב-6% מהמטופלים ב- Ruxolitinib, ואילו בקבוצת הטיפול הסטנדרטי לא תוארו מקרים של הרפס זוסטר (דרגה 1 או 2 בכל המקרים). אירועים תרומבואמבוליים תועדו בחולה אחד שטופל ב- Ruxolitinib ובשישה חולים שקיבלו טיפול סטנדרטי.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!