מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור הטיפול ב-Elfabrio לטיפול במבוגרים עם מחלת פאברי.
המומחים מסבירים כי Elfabrio (או Pegunigalsidase alfa-iwx) הינו אנזים רקומביננטי הומאני של Alpha-Galactosidase-A.
האישור הנוכחי התקבל בעקבות תכנית פיתוח קליני מקיפה במהלכה חוקרים בחנו את הבטיחות, סבילות ויעילות הטיפול בלמעלה מ-140 חולים. מחקר נוסף הראה כי מבחינת היעילות התרופה הייתה לא-נחותה לעומת Agalsidase Beta לאחר תקנון להידרדרות קצב פינוי גלומרולארי.
על-פי ההודעה לעיתונות, לטיפול התרופתי זמן מחצית חיים ראשוני של 78.9±10 שעות.
למרות התקדמות משמעותית בתחום הטיפול במחלת פאברי, עדיין קיים צורך באפשרויות טיפול חדשות. בעקבות האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי את הטיפול ב- Elfabrio למחלת פאברי, כעת ניתן להציע לחולים אלו אפשרות טיפול חליפית.
מחברת התרופות נמסר כי האישור הנוכחי מהווה עדות למחויבות של חברת Protalix ו-Chiesi למציאת פתרון רפואי לטיפול במחלת פאברי. מכלול הנתונים מעיד כי ל- Elfabrio תועלת אפשרית כטיפול ארוך-טווח.
לסיכום, Elfabrio אושרה על-ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול במבוגרים עם מחלת פאברי.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!