התכשיר Burosumab, אשר אושרה לאחרונה לטיפול, נמצא עדיף על פלסבו בתתי-קבוצות שונות של חולים מבוגרים עם XLH (X-Linked Hypophosphatemia), אשר פורסמו במהלך הכנס הווירטואלי השנתי מטעם ה-American Society of Bone and Mineral Research.

התכשיר Burosumab שייך למשפחה נוגדנים כנגד FGF-23 ומיועד לטיפול ב-XLH, מחלה גנטית נדירה בה קיים פגם בגן ל-PHEX, אנזים האחראי לפינוי FGF-23; כאשר האנזים אינו פועל היטב, תהיה הצטברות FGF-23 בגוף עם איבוד זרחן והשלכות על העצם, שריר ומפרקים.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר לפני שנתיים את השימוש ב- Burosumabלילדים ומבוגרים עם XLH. סוכנות התרופות האירופאית אישרה את השימוש בתרופה לטיפול בילדים והתרופה צפויה לקבל את אישור הסוכנות לשימוש במבוגרים במהלך השנה הקרובה. התכשיר Burosumab משנה את כללי המשחק בהשוואה לטיפולים קודמים ועשוי להביא לשינוי בגישת הטיפול בחולים אלו.

במחקר בשלב 3 נכללו 134 מבוגרים בגילאי 18-65 שנים, עם אבחנה של XLH, אשר חולקו באקראי לטיפול ב- Burosumab או פלסבו למשך 24 שבועות, לאחר מכן ניתן Burosumab בתווית-פתוחה למשך 24 שבועות. רמות הזרחן בדם המשתתפים היו נמוכות מ-2.5 מ”ג/ד”ל והם חוו כאב בעצם/מפרק.

מניתוח הנתונים להערכת היעילות עולה כי לאחר 24 שבועות, בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו, באלו שטופלו ב- Burosumab תועדה תגובה לפי מספר תוצאים להערכת יעילות הטיפול. מניתוח לפי תתי-קבוצות עלה כי Burosumab היה עדיף על פלסבו בהערכת התוצא העיקרי (רמות זרחן בדם) בכל תתי הקבוצות וכן עדיף על פלסבו בתוצאים משניים עיקריים (הכאב הגרוע ביותר, נוקשות ותפקוד גופני) בכל תתי הקבוצות, פרט לחולים מאסיה וחולים שאינם לבנים.

מתוך כנס ה-ASBMR

לידיעה במדסקייפ