במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Mavacamten הוביל לשיפור משמעותי במצב הבריאותי של חולים עם תסמינים משנית לקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית, בהשוואה לפלסבו.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את ההשפעה של Mavacamten, מעכב מיוזין לבבי ראשון מסוגו, על המצב הבריאותי של חולים עם קרדיומיופתיה חסימתית היפרטרופית, כולל תסמינים, תפקוד גופני וחברתי ואיכות חיים.
החוקרים השלימו ניתוח מצב בריאותי של מחקר EXPLORER-HCM, מחקר בשלב 3, כפל-סמיות, אקראי ומבוקר-פלסבו. המחקר כלל חולים מ-68 מרכזים ב-13 מדינות עם אבחנה של קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית תסמינית. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב- Mavacamtenאו פלסבו למשך 30 שבועות.
התוצא העיקרי של הניתוח המשני הנוכחי היה מדד KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), שאלון תקף להערכת המצב הבריאותי של חולים. השאלון הושלם בתחילת המחקר, לאחר 6, 12, 18 ו-30 שבועות, כמו גם שמונה שבועות לאחר תום המחקר.
מדגם המחקר כלל 251 חולים שחולקו באקראי לטיפול ב- Mavacamten (123 חולים) או פלסבו (128 חולים). מבין המשתתפים במחקר, 92 מהחולים בזרוע ההתערבות ו-88 מאלו בזרוע הפלסבו השלימו את שאלון KCCQ בתחילת המחקר ולאחר 30 שבועות.
לאחר 30 שבועות, השינוי במדד KCCQ היה גדול יותר עם Mavacamten בהשוואה לפלסבו (מדד ממוצע של 14.9 לעומת 5.4 נקודות; הבדל של 9.1 נקודות, p<0.0001), עם עדות לתועלת בכל מדדי KCCQ.
שיעור החולים עם שינוי גדול מאוד (שינוי של לפחות 20 נקודות) עמד על 36% (33 מבין 92 חולים) בזרוע ההתערבות, בהשוואה ל-15% (13 מבין 88 חולים) בזרוע הפלסבו, עם הבדל אבסולוטי משוער של 21% ומספר נדרש לטיפול של 5 חולים. התועלת הנ”ל של הטיפול הפעיל נעלמה לאחר הפסקת הטיפול.
החוקרים מסכמים וכותבים כי מאחר והמטרות העיקריות של הטיפול בחולים אלו הן שיפור בתסמינים, תפקוד גופני וחברתי ואיכות חיים, Mavacamten מהווה גישת טיפול אפשרית להשגת יעדים אלו.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!