מתוצאות מחקר בשלב 2 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine, ועליהן התבסס אישור השימוש ב- Erdafitinib לטיפול בסרטן שלפוחית השתן, עולה כי הטיפול בתרופה זו לווה בתגובה אובייקטיבית של הגידול ב-40% מהחולים שטופלו בעבר עם קרצינומה של דרכי השתן גרורתית או מתקדמת-מקומית ולא-נתיחה ושינויים ב-FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor).
החוקרים מסבירים כי Erdafitinib, מעכב טירוזין קינאז ו-FGFR1-4, הדגים פעילות כנגד גידול במודלים קדם-קליניים ובמחקר בשלב 1 שכלל חולים עם שינויים ב-FGFR. כעת, הם השלימו מחקר בשלב 2, בתווית-פתוחה, שכלל חולים עם מחלה מתקדמת מקומית ולא-נתיחה או גרורתית , עם שינויים מוגדרים ב-FGFR. בכל החולים תועדה התקדמות מחלה במהלך או לאחר לפחות מנה אחת של טיפול כימותרפי או בתוך 12 חודשים מטיפול כימותרפי אדג’וונטי או ניאו-אדג’וונטי.
תחילה, הנשים חולקו באקראי לטיפול ב- Erdafitinib במשטר טיפול רציף או לסירוגין בשלב בחירת-מינון של המחקר. על-בסיס ניתוח הביניים, המינון ההתחלתי נקבע על 8 מ”ג/יום במשטר הרציף. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעורי תגובה אובייקטיבית. תוצאי סיום משניים עיקריים כללו הישרדות ללא-התקדמות, משך תגובה לטיפול והישרדות כוללת.
מבין 99 חולים תחת טיפול רציף ב- Erdafitinib, אשר השלימו חציון של חמישה מחזורי טיפול,שיעורי התגובה לטיפול התרופתי עמדו על 40% (3% עם תגובה מלאה, 37% עם תגובה חלקית).
בקרב 22 החולים שקיבלו קודם לכן טיפול אימונותרפי, שיעורי התגובה המאושרים עמדו על 59%. חציון משך הישרדות ללא-התקדמות עמד על 5.5 חודשים וחציון משך ההישרדות הכוללת עמד על 13.8 חודשים.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול, בדרגה 3 ומעלה, דווחו ע”י 46% מהחולים; 13% מהחולים הפסיקו את הטיפול בשל אירועים חריגים. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.
N Engl J Med. Published online July 25, 2019
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!