מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Erdafitinib לטיפול בסרטן שלפוחית שתן גרורתי או מתקדם-מקומית, עם שינויים גנטיים ב-FGFR-3/2 (Fibroblast Growth Factor).

Erdafitinib מאושר לטיפול בחולים לאחר התקדמות ראשונה בעקבות טיפול כימותרפי הכולל פלטינום. כמו כן, יש לבחור את החולים לטיפול באמצעות המכשיר האבחנתי שאושר לאחרונה, FGFR RGQ RT-PCR Kit.

מומחים מטעם מנהל המזון והתרופות האמריקאי מצאו קשר בין ממאירויות שלפוחית השתן ובין מוטאציות גנטיות המופיעות בשלפוחית או בשכבה המצפה את דרכי השתן התחתונות. שינויים ב-FGFR מופיעים בקרוב לאחד מכל חמישה חולים עם סרטן שלפוחית שתן חוזר או עמיד לטיפול.

הבטיחות והיעילות של Erdafitinib הוכחו במחקר קליני שכלל 87 חולים עם סרטן שלפוחית מתקדם-מקומית או גרורתי ושינויים גנטיים ב-FGFR3 או FGFR2, עם עדות להתקדמות לאחר טיפול כימותרפי.

שיעורי התגובה הכוללים עמדו על 32.2%, כאשר 2.3% מהמטופלים השיגו תגובה מלאה וקרוב ל-30% הדגימו תגובה חלקית לטיפול. משך התגובה הממוצע עמד על 5.5 חודשים. כרבע מהחולים טופלו בעבר בטיפול כנגד PD-1/PD-L1, הטיפול הסטנדרטי בחולים עם סרטן שלפוחית שתן מתקדם-מקומית או גרורתי. . חשוב לציין, התגובות ל- Erdafitinib תועדו בחולים שלא הגיבו לטיפול במעכבי PD-1/PD-L1.

תופעות לוואי נפוצות של Erdafitinib כללו עליה ברמת זרחן, פצעים בפה, עייפות, שינויים בתפקוד הכלייתי, שלשולים, פה יבש, שינויים בתפקודי כבד, ריכוז נתרן נמוך, ירידה בתאבון, שינויים בטעם, אנמיה, עור יבש, עיניים יבשות ונשירת שיער. עוד ייתכנו אודם, נפיחות, תסמונת יד-רגל, עצירות, כאבי בטן, בחילות וכאבי שרירים. Erdafitinib עשוי להיות טרטוגני.

לרופאים מומלץ לבדוק את רמות פוספט בדם לאחר 14-21 ימים מהתחלת הטיפול וכל חודש, ולהעלות את מינון הטיפול בחולים בהם רמות פוספט נמוכות מהיעד.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ