מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור טיפול פומי ב- Remibrutinib במבוגרים עם אורטיקריה ספונטנית כרונית, אשר המשיכו לסבול מתסמיני המחלה למרות טיפול בנוגדי-היסטמינים.

המומחים מסבירים כי Remibrutinib הינו מעכב BTK הראשון שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול באורטיקריה ספונטנית כרונית. מדובר גם בהתוויה הראשונה המאושרת לתכשיר זה, הפועל במנגנון של חסימה סלקטיבית של שחרור היסטמינים והפחתת תהליכים דלקתיים. הטיפול ניתן פומית פעמיים ביום ואינו דורש ניטור מעבדתי.

עוד דווח כי Remibrutinib נבחן כטיפול למצבים אחרים על-רקע חיסוני, כולל אלרגיות למזון והידראדניטיס סופורטיבה.

על-פי המומחים, בארצות הברית ישנם כ-1.7 מיליון חולים עם אורטיקריה ספונטנית כרונית, כאשר למעלה ממחציתם סובל מתסמינים למרות טיפול בנוגדי-היסטמינים.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקרי REMIX-1 ו-REMIX-2, מחקרים אקראיים בשלב 3 במבוגרים עם אורטיקריה ספונטנית כרונית שנותרו עם תסמינים למרות טיפול בנוגדי-היסטמינים מדור שני, כאשר מתן Remibrutinib במינון 25 מ”ג פעמיים ביום הוביל לאחר 12 שבועות לשיפור גדול יותר משמעותית בתסמיני אורטיקריה ספונטנית כרונית בהשוואה לפלסבו. השיפור מבוסס על שינויים במדדי UAS7 (או Urticaria Activity Score), שנועד להעריך תסמיני אורטיקריה בסולם של 0-42 נקודות.

שיעור גבוה יותר משמעותית של מטופלים ב- Remibrutinib ענו על התוצא העיקרי של מחלה מאוזנת-היטב (מדד UAS7 של עד 6 נקודות) לאחר 12 שבועות, כאשר חלק ענו על תוצא זה לאחר שבועיים. בנוסף, בכשליש מהחולים בזרוע הטיפול ב- Remibrutinib תועדה היעלמות מלאה של הגרד ונגעי אורטיקריה (מדד UAS7 אפסי) לאחר 12 שבועות.

האירועים החריגים הנפוצים עם Remibrutinib כללו גודש אפי, כאבי גרון, נזופרינגיטיס, דימום, כאבי ראש, בחילות וכאבי בטן.

חברת התרופות הגישה בקשה לאישור Remibrutinib כטיפול לאורטיקריה ספונטנית כרונית באיחוד האירופי, יפן וסין.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ