הרקע לניסוי הוא ההשערה שלפחות בחלק מחולי הפיברומיאלגיה קיים רכיב אוטואימוני המתווך על ידי נוגדני IgG, השערה שקיבלה חיזוק במחקרים שבהם העברה של IgG מחולים לבעלי חיים גרמה לרגישות יתר לכאב. אם הכאב מונע בחלקו על ידי נוגדנים, תרופה שמורידה את רמת ה־IgG בדם אמורה להקל. רוזנוליקסיזומאב חוסם את קולטן ה-Fc הנאונטלי (FcRn), שתפקידו “למחזר” IgG ולהאריך את חייו, ולכן מתן התרופה מוביל לפירוק מואץ של IgG. התרופה מאושרת כיום למיאסתניה גרביס.
הניסוי נערך בשבעה מרכזים בצפון־מערב אנגליה, וכלל מבוגרים בטווח הגילים 18–70 שעמדו בקריטריוני ACR 2016 ושסבלו ממחלה קשה: ציון פגיעה תפקודית (interference) בשאלון BPI-SF של 6 לפחות, וממוצע כאב יומי של 6 עד פחות מ־10 בסולם מספרי. המבנה כלל תקופת הרצה עם פלצבו בסמיות יחידה למשך שבועיים, שתי תקופות טיפול כפולות־סמיות של 12 שבועות כל אחת, תקופת יציאה עם פלצבו ומעקב בטיחות של חמישה שבועות. 63 משתתפים חולקו אקראית לשלוש זרועות: רוזנוליקסיזומאב 560 מ”ג תת־עורי פעם בשבוע למשך 24 שבועות, פלצבו ולאחריו רוזנוליקסיזומאב, או פלצבו לאורך כל התקופה.
התרופה הורידה את ה־IgG בכ־60% בחציון, כלומר ההשפעה הביולוגית הושגה. נקודת הסיום הראשית – שינוי בציון הפגיעה התפקודית של BPI-SF בשבוע 12 – הראתה הפרש ממוצע של 0.5- לטובת התרופה (80% CI: 1.0- עד 0.1-; p=0.065). התוצאה עמדה בסף שנקבע מראש (אלפא חד־צדדית של 10%), אך לא הייתה מובהקת ברף הקונבנציונלי הדו־צדדי של 5% (95% CI: 1.2- עד 0.2). נצפה שיפור נומינלי בשאלון FIQR ובמדדי חומרת התסמינים, אולם באופן מפתיע לא היה כל שיפור בעוצמת הכאב או בעייפות לעומת פלצבו.
מבחינת בטיחות, כאב ראש היה תופעת הלוואי השכיחה ביותר, בשיעור דומה בשתי הזרועות בתקופה הראשונה (41% בשתיהן). אירועים של כאב ראש או מיגרנה קשים דווחו בשלושה משתתפים שקיבלו את התרופה לעומת משתתף אחד בפלצבו, ולא דווחו מקרים של חשד לדלקת קרום מוח אספטית.
משמעות קלינית
זהו אחד הניסויים המבוקרים הראשונים שבחנו ישירות את ההשערה האוטואימונית בפיברומיאלגיה. התוצאה מאכזבת ברמת הקבוצה, ואין כרגע בסיס לשימוש בחוסמי FcRn בפיברומיאלגיה. ייתכן שקיימת תת־קבוצה של חולים עם מנגנון מתווך־נוגדנים, ומחקרים עתידיים יצטרכו לזהות סמנים לבחירת חולים כאלה. המחקר גם מדגים את הפער האפשרי בין מדדי תפקוד לבין עוצמת הכאב הסובייקטיבית.
Goebel A, Meisner P, Rydevik G, et al. Efficacy and safety of rozanolixizumab in severe fibromyalgia: a phase 2A randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet Rheumatol. 2026;8(11):e864–e875.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!