מנתונים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology עולה כי Rigosertib, מעכב PLK1 (או Polo-Like Kinase), הוכח כטיפול יעיל כנגד גידולים בחולים עם אפידרמוליזיס בולוזה (Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa) וקרצינומה מתקדמת של תאי קשקש, עם שיעורי תגובה גבוהים.
המחקר בשלב 2, בתווית-פתוחה, נערך באוסטרליה וארצות הברית וכלל חמישה חולים עם ממאירות עורית ממקור תאי קשקש על-רקע RDEB אשר לא הגיבו לטיפול סטנדרטי קודם ולאחר מכן קיבלו טיפול פומי או תוך-ורידי ב- Rigosertib.
המשתתפים (גיל חציוני של 23 שנים) קיבלו טיפול פומי ב- Rigosertib (560 מ”ג פעמיים ביום בימים 1-21 במחזורים של 28 ימים למשך 13 מחזורים), או טיפול תוך-ורידי ב- Rigosertib (1800 מ”ג ביממה כעירוי רציף לאורך 72 שעות בימים 1-3 כל 14 ימים למשך שמונה מחזורים, לאחר מכן בימים 1-3 במחזורים של 28 ימים עד שנה אחת של טיפול).
שני חולים קיבלו טיפול תוך-ורידי, שניים קיבל טיפול פומי ואחד קיבל שילוב של השניים.
התוצא העיקרי היה שיעורי תגובה אובייקטיבית ובטיחות הטיפול. איכות החיים של החולים הוגדרה כתוצא משני.
מהנתונים עולה כי שני חולים השיגו תגובה מלאה ושני אחרים השיגו תגובה חלקית. החולה החמישי הפסיק את הטיפול בשלב מוקדם בשל סיבוכים שאינם קשורים לטיפול.
הטיפול ב- Rigosertib נסבל היטב, כאשר מרבית האירועים החריגים היו קשורים לדרכי השתן (דלקת שלפוחית שתן, המטוריה) וברי טיפול עם התאמת מינון או טיפול תסמיני.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי Rigosertib הינו טיפול תרופתי מבטיח לממאירויות עוריות ממקור תאי קשקש על-רקע RDEB, אוכלוסיית חולים בה קיים צורך באפשרויות טיפול נוספות ואין טיפולים מאושרים. מדובר במחקר הקליני הראשון במחלה נדירה זו.
Br J Dermatol, May 29, 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!