שני טיפולים למחלות גנטיות נדירות קיבלו אישור של ה-EMA

שני טיפולים למחלות גנטיות נדירות, ALS ו-PNH, קיבלו אישור החודש של סוכנות התרופות האירופית

שני טיפולים למחלות גנטיות נדירות קיבלו אישור החודש של סוכנות התרופות האירופית (EMA). הסוכנות המליצה להעניק אישור שיווק באיחוד האירופי ל-tofersen (Kalsody) לחולים בוגרים עם מחלת הנוירונים המוטוריים הנדירה ALS ול-danicopan (Voydeya) לטיפול באנמיה המוליטית שארית בחולים עם המוגלובינוריה לילית התקפית (PNH).

חולים עם ALS חווים הידרדרות של תאי עצב במוח ובחוט השדרה וכתוצאה מכך מגיעים לאובדן גובר של תפקוד השרירים ושיתוק של שרירים רצוניים, כולל שרירי הנשימה, מה שמוביל בסופו של דבר לאי ספיקת נשימה. ההישרדות הממוצעת עבור חולים עם ALS היא 2-5 שנים. Tofersen הוא אוליגונוקלאוטיד אנטי-סנס הנקשר ל-mRNA של הגן SOD1 במטרה להפחית את הייצור של חלבון Sod1. התרופה צפויה לשפר את הסימפטומים של חולי ה-ALS על ידי הפחתת כמות חלבון Sod 1 הפגום. הטיפול מיועד לטיפול במבוגרים עם ALS שיש להם מוטציה SOD1.

הוועדה התבססה על נתונים קליניים ממחקר אקראי בן שבועיים שכלל 108 מטופלים בגילאי 23-78 שנים שסבלו מחולשה המיוחסת ל-ALS ומוטציית SOD1 שאושרה במעבדה, תוצאות שפורסמו ב-The New England Journal of Medicine בספטמבר 2022. הועדה החליטה לאשר את tofersen בנסיבות חריגות, מסלול בו הנתונים אינם שלמים מכיוון שמספר המטופלים מוגבל או שיש פערים בידע המדעי.

PNH היא הפרעה גנטית נדירה ומחלת דם שעלולה לסכן חיים המובילה לאנמיה המוליטית, עם תסמינים המתבטאים בעייפות, כאבי גוף, קרישי דם, דימום וקוצר נשימה. החומר הפעיל של danicopan הוא danicopan, מעכב משלים הנקשר באופן הפיך לפקטור D כדי למנוע המוליזה בתיווך מסלול חלופי ושקיעה של חלבוני משלים C3 על תאי דם אדומים.

לכתבה ב-medscape

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    החשיבות הפרוגנוסטית של סרקופניה בחולים עם לימפומה (Leuk Lymphoma)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Leukemia and Lymphoma עולה כי סרקופניה הינה סמן פרוגנוסטי שלילי בחולים עם לימפומה ומלווה בשיעורים נמוכים יותר של הישרדות ללא-התקדמות מחלה ובשיעורי הישרדות כוללים נמוכים יותר בחולים לאחר השתלת מח עצם ובגברים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנן עדויות סותרות אודות הקשר בין סרקופניה ולימפומה. כעת הם ביקשו לבחון את […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Darzalex Faspro לטיפול במיאלומה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הרחבת ההתוויה למתן Darzalex Faspro (או Daratumumab ו-Hyaluronidase-fihj) בשילוב עם Bortezomib, Lenalidomide ו-Dexamethasone כטיפול אינדוקציה ומיצוק בחולים מתאימים להשתלה עם אבחנה חדשה של מיאלומה נפוצה. האישור התקבל לאחר סקירה מועדפת ומבוסס על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר PERSEUS בתווית-פתוחה, שכלל 709 חולים מתחת לגיל 70 שנים […]

  • הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית אישרה את Faricimab לטיפול בחסימת וריד רשתית (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

    הנציבות האירופית (European Commission) אישרה את הטיפול ב- Faricimabבחולים עם הפרעת ראיה משנית לבצקת מקולארית עקב חסימת וריד רשתית, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת התרופות רוש. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Faricimab לטיפול בבצקת מקולארית לאחר חסימת וריד רשתית במהלך חודש אוקטובר בשנת 2023. דובר של חברת התרופות מסר […]

  • צריכת בשר אדום מעובד מלווה בעליה בסיכון לדמנציה (מתוך כנס ה-AAIC)

    צריכת בשר אדום מעובד מלווה בעליה בסיכון לדמנציה (מתוך כנס ה-AAIC)

    בקרב מבוגרים הצורכים כשתי מנות שבועיות של בשר אדום מעובד תועדה עליה של 14% בסיכון לאבחנה של דמנציה, כמו גם הזדקנות קוגניטיבית מואצת, בהשוואה לאלו שצרכו פחות משלוש מנות בשר אדום מעובד בחודש, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו במהלך כנס ה-Alzheimer’s Association International Conference. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנן עדויות סותרות באשר לקשר בין […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול אימונותרפי כנגד סרקומה סינוביאלית מתקדמת (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל-Afamitresgene Autoleucel לטיפול בחלק מהמבוגרים עם סרקומה סינוביאלית לא-נתיחה או גרורתית. ההתוויה החדשה נוגעת לחולים שקיבלו בעבר טיפול כימותרפי, נמצאו חיוביים ל-HLA-A*02:01P, HLA-A*02:02P, HLA-A*02:03P, או HLA-A*02:06P ובהם הגידול הדגים ביטוי אנטיגן MAGE-A4. Afamitresgene Autoleucel הינו טיפול אימונותרפי מבוסס תאי T מכוון גנטית ל-MAGE-A4 (או […]

  • האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    האם מגנזיום סולפט משפר הקלה בכאב משנית לאבני כליות? (Ann Emerg Med)

    הוספת מגנזיום סולפט לטיפול ב-Diclofenac מובילה להקלה גדולה יותר בכאב לעומת מתן Diclofenac לבדו בחולים בחדרי מיון עם כאב חד משנית לאבני כליה, אם כי התועלת של הוספת מגנזיום סולפט לא הייתה מובהקת סטטיסטית, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Annals of Emergency Medicine. המחקר הפרוספקטיבי, כפל-סמיות, באקראי, נערך בין נובמבר 2022 ועד אוגוסט […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה