מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Nedosiran לטיפול בהיפראוקסלוריה ראשונית סוג 1 בחולים בגילאי 9 שנים ומעלה עם תפקוד כלייתי שמור יחסית, כך על-פי הודעה לעיתונות מטעם חברת נובו-נורדיסק.
המומחים מסבירים כי החולים הצפויים לזכות לתועלת מתרופות אלו עם חולים עם המחלה בתיווך גנטי. במרבית החולים מייצרי-אבנים מדובר באבני קלציום-אוקסלט, עם תרומה מסוימת של אוקסלט מצריכה תזונתית.
התכשיר Nedosiran ניתן בזריקה תת-עורית וזמין במינונים של 80 מ”ג, 128 מ”ג, או 160 מ”ג פעם בחודש. התרופה פועלת במנגנון רנ”א מפריע (Ribonucleic Acid Interference) ומיועדת להפחתת רמות אוקלט בשתן.
בחולים עם היפראוקסלוריה ראשונית הפרעה באחד משלושה חלבונים בכבד, אשר מובילה לייצור עודף של אוקסלט. הכליות הן צופה תמים מהצד, כאשר רמות אוקסלט מוגברות מובילות לאבני כליות וכשל כלייתי. הטיפול התרופתי מיועד לשימוש בחולים עם היפראוקסלוריה ראשונית סוג 1.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר PHYOX2, מחקר קליני בשלב 2 , ומנתוני ביניים של מחקר הארכה בשלב 3 הנמשך בימים אלו, PHYOX3. במחקר PHYOX2, בקרב חולים שטופלו ב- Nedosiranתועדה ירידה משמעותית בהפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות, בהשוואה לקבוצת הפלסבו. תופעת הלוואי הנפוצה ביותר, תגובות באתר הזריקה, תועדה בלמעלה מ-20% מהחולים. מתוצאות הביניים של מחקר ההארכה PHYOX3 עלה כי הירידה בהפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות נשמרה לאורך זמן ב-13 חולים עם היפראוקסלוריה ראשונית סוג 1 שקיבלו שישה חודשי טיפול נוספים ב- Nedosiran.
ממצאי המחקר מעידים כי בשיעור משמעותי של החולים שטופלו ב- Nedosiran תועדה התנרמלות הפרשת אוקסלט בשתן לאורך 24 שעות. עם זאת, אין צורך הכרחי להשיג הפרשה תקינה לחלוטין של אוקסלט בשתן וכל ירידה בהיקף הפרשת אוקסלט היא משמעותית וצפויה להפחית את הסיכון להתקדמות מחלת כליות כרונית והיקף אבני כליות.
בטווח הארוך יהיה חשוב לבחון אם הפחתת הפרשת אוקסלט בשתן תפחית את ההתקדמות של מחלת כליות כרונית. בסופו של דבר, המטרה היא כי ניתן יהיה למנוע את הצורך בהשתלת כבד וכליות.
מחברת התרופות נמסר כי האישור של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מהווה הוכחה למחויבות של נובו-נורדיסק לשיפור אפשרויות הטיפול בחולים עם מחלת נדירות ולתת מענה לצרכים שלא זוכים למענה. בכוונת החברה להביא לכך שהתרופה תהיה זמינה לשימוש בתחילת שנת 2024.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!