מחקר חדש הראה כי טיפול בתאי תאי T (Chimeric Antigen Receptor – CAR – T cell) מהדור השלישי יעיל עבור ילדים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה והביא לשיעורי תגובה טובים עם מינימום תופעות לוואי חמורות. כאמור, נוירובלסטומה הוא הגידול הסולידי (מוצק) השכיח ביותר מחוץ לגולגולת בקרב ילדים, ומהווה 11% ממקרי המוות כתוצאה מסרטן בילדים. יתרה מזאת, כמעט מחצית מהמקרים המאובחנים לאחרונה סובלים מנוירובלסטומה בסיכון גבוה, וכתוצאה מכך שיעור השרידות ל-5 שנים עומד על 40-50% בלבד. כמו כן, שיעור השרידות ארוכת הטווח של אלו שאינם מגיבים לטיפול קו ראשון נמוך מאוד ומגיע ל 5-10%. מטרת מחקר זה הייתה לחקור את השפעת הטיפול ב-CAR T cell מהדור השלישי המכוון כנגד גליקוליפידים מסוג Disialoganglioside GD2. מחקר זה שנקרא GD2-CART01 פורסם ב-New England Journal of Medicine ב-6 באפריל 2023.
המחקר כלל מטופלים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה נשנית או רפרקטורית בגילאי 1-25 שנים. במסגרת שלב 2, ניתנה למטופלים מנה בודדת של GD2-CART01. שלב זה כלל 27 מטופלים, עם גיל חציוני של 6.7 שנים, מתוכם 67% היו גברים ו-26% אחוז סבלו מהכפלה של MYCN. מתוך כלל המטופלים, 44% היו עמידים לטיפול קודם, ו-51% סבלו ממחלה נשנית.
תוצאות המחקר הראו באופן מכריע, כי תאי T המכוונים ל-GD2 ניתנים לזיהוי בדם ההיקפי של 96% מהמטופלים עד 30 חודשים לאחר מתן הטיפול. תגובה יעילה לטיפול נראתה בקרב 17 ילדים, כך ששיעור התגובה הכולל היה 63% (33% עם תגובה מלאה ו-30% עם תגובה חלקית). החוקר הראשי, ד”ר פרנצ’סקה דל בופאלו, המחלקה להמטולוגיית ילדים בבית החולים לילדים במבינו גסו, רומא, איטליה, אמר כי “ממצאי המחקר מצביעים על כך ש-GD2-CART01 עשוי לגרום למיגור המחלה בחלק מהחולים עם נוירובלסטומה נשנית או רפרקטורית”.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!