במאמר שפורסם בכתב העת Current Problems in Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר עולם-אמיתי התומכות ביעילות Tafamidis (וינדמקס) לשיפור משמעותי בהישרדות חולים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי (Transthyretin Cardiac Amyloidosis, או ATTR).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tafamidis הינו הטיפול היחיד שהוכח כמשפר הישרדות בחולים עם ATTR על-סמך נתוני מחקר אקראי-מבוקר. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את ההשפעה של הטיפול על הישרדות החולים בתנאי עולם-אמיתי.
מחקר העוקבה הפרוספקטיבי, תצפיתי, כלל חולים עם אבחנה מבוססת של ATTR, כאשר מאפייני הבסיס היו דומים בין אלו שנטלו Tafamidis ואלו שלא נטלו את הטיפול התרופתי וניתוח הישרדות Kaplan-Meier שימש להשוואת ההישרדות בין שתי הקבוצות. בנוסף החוקרים בחנו את הסיבות בגינן חולים עם ATTR לא טופלו ב- Tafamidis.
מדגם המחקר כלל 107 חולים עם ATTR (גיל חציוני של 83.9 שנים, 79% גברים), כאשר 63 חולים (59%) טופלו ב- Tafamidis. הנתונים הדמוגרפיים וגורמי הסיכון הקרדיווסקולאריים לא היו שונים משמעותית בין אלו שטופלו ב- Tafamidis ואלו שלא קיבלו את הטיפול התרופתי, אם כי תועד שיעור גבוה יותר של חולים עם אי-ספיקת לב בדרגה III או IV לפי סיווג NYHA בקרב אלו שלא טופלו בתרופה (76% לעומת 57%, P<0.01).
הסיבות הנפוצות ביותר בגינן החולים לא קיבלו Tafamidis כללו עיכוב בהשגת התרופה או קשיים כלכליים (59%) ואי-ספיקת לב בדרגה IV לפי סיווג NYHA (19.5%).
בקרב חולים שטופלו ב- Tafamidis תועד חציון הישרדות ארוך יותר משמעותית, בהשוואה לאלו שלא נטלו את הטיפול התרופתי (חציון הישרדות של 6.70 לעומת 1.43 שנים, p<0.0001).
יש לציין שגם תת-אנליזה שבחנה חולים עם סיווג III NYHA בזמן האיבחון חציון ההשרדות היה ארוך יותר בקרב חולים שטופלו ב- Tafamidis בהשוואה לאלו שלא נטלו את הטיפול התרופתי ( 80.4 לעומת 12.1 חודשים, p<0.0001))..
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות הטיפול ב- Tafamidis לשיפור הישרדות חולים עם ATTR והם קוראים לנקוט בצעדים לשפר את הגישה לטיפול התרופתי בחולים אלו.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!