תוצאות מבטיחות ל-Eltromopag בטיפול בחולים עם אנמיה אפלסטית (N Engl J Med)

במאמר חדש שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מבטיחות לטיפול ב- Eltromopag, חקיין תרומבופויאטין (Thrombopoietin mimetic) בחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה ועמידה לטיפול. מדובר בממצאים המבוססים על מחקר בשלב 2.

בקרב 25 חולים שטופלו ב- Eltromopagבמהלך 12 שבועות, ב-44% נרשמה תגובה המטולוגית בלפחות שורת תאים אחת, וביופסיות מח עצם סדרתיות הדגימו נרמול של שלושת השורות, ללא עדות לפיברוזיס. חציון העליה בספירת הטסיות עמד על 44,000 לממ”ק. תשעה מהחולים הללו לא נדרשו עוד לעירויי טסיות: 3 חולים שקודם לכן היו תלויים בעירויים של כדוריות אדומות לא נדרשו עוד לאלו ובשישה חולים חציון העליה ברמת המוגלובין עמד על 4.4 גרם לד”ל. חציון העליה בספירת נויטרופילים בתשעה חולים עמד על 1350 לממ”ק. החולים דיווחו על השפעה רעילה מינימאלית ושללו תופעות לוואי המגבילות את השימוש בטיפול.

החוקרים מסבירים כי Eltromopag הינו חקיין של תרומבופויאטין, הניתן באופן פומי ונקשר לקולטן לתרומבופויאטין, c-MPL, ומעודד שחרור של טסיות. הם שיערו כי לטיפול עשויה להית תועלת בחולים עם אנמיה אפלסטית עם תרומבוציט ופניה חמורה , ללא תגובה לטיפול לדיכוי חיסוני.

המשתתפים במחקר נכללו בין השנים 2009-2011 ואובחנו עם אנמיה אפלסטית חמורה ותרומבוציט ופניה חמורה וממושכת (פחות מ-30,000 טסיות לממ”ק) למרות דיכוי חיסוני. החולים טופלו ב- Eltromopag במינון 50 מ”ג, פעם ביום, עם העלאת המינון לפי הצורך, וכולם פרט לאחד קיבל מינון מקסימאלי של 150 מ”ג ליום. החוקרים ערכו ביופסיות חוזרות של מח העצם.

החוקרים הגדירו תגובת טסיות כהעדר תלות בעירויי טסיות למשך תקופה מינימאלית של שמונה שבועות, או עליה של 20,000 תאים לממ”ק ומעלה מעבר לערכי הבסיס. בקרב חולים עם ערכי המוגלובין נמוכים מ-9 גרם לד”ל לפני הטיפול , תגובה של 1.5 גרם לד”ל ומעלה, ללא עירוי כדוריות אדומות, הוגדרה כתגובה. עליה אבסולוטית ברמת הנויטרופילים של למעלה מ-500 תאים לממ”ק, או עליה של לפחות 100% מעבר לערכי הבסיס בחולים עם ערכים נמוכים מ-500 תאים לממ”ק לפני הטיפול, הוגדרה כתגובה.

למרות שרמות תרומבופויאטין גבוהות בחולים עם אנמיה אפלסטית, החוקרים שיערו כי Eltromopag עשוי לעודד המטופויאזיס ע”י הפעלה לא-תחרותית של c-MPL והעברת סיגנאלים במסלולים חלופיים לתרומבופויאטין אנדוגני.

לממצאים עשויים להיות השלכות משמעותיות עבור חולים רבים עם אנמיה אפלסטית., אך דרושים מחקרים נוספים בנושא.

N Engl J Med. 2012;367:11-19

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס מלווה בסיכון מופחת לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות (The Lancet Rheumatology)

    פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס מלווה בסיכון מופחת לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות (The Lancet Rheumatology)

    פעילות מחלה נמוכה לאורך זמן בחולי לופוס ( Lupus Low Disease Activity State, או LLDAS) או הפוגה ממושכת לאורך שלושה חודשים מלווה בסיכון מופחת משמעותית לפגיעה באיברי מטרה והתלקחויות בחולי לופוס, כאשר פעילות מחלה נמוכה לאורך פרק זמן ארוך יותר מלווה בירידה גדולה עוד יותר בסיכון לסיבוכים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת […]

  • מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    מה בין משך השינה ובין לחץ הדם בצעירים? (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי משך שינה ארוך יותר והתחלת שינה בשעה מוקדמת יותר מלווים במדדי לחץ דם נמוכים יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כיום אין בהמלצות התייחסות ליעד דפוסי שינה אופטימאליים כטיפול ביתר לחץ דם. כעת הם בחנו את הקשר בין משך ומועד שינה […]

  • שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני (J Clin Endocrinol Metab)

    שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני (J Clin Endocrinol Metab)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה שכיחות גבוהה של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם אבחנה של היפראלדוסטרוניזם ראשוני, כאשר זוהה קשר הדוק בין הפרעת הנשימה בשינה ובין היפרפילטרציה כלייתית. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את השכיחות של דום נשימה חסימתי בשינה בחולים עם היפראלדוסטרוניזם ראשוני ולהעריך את […]

  • מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    מחלת כליות כרונית בשלב מתקדם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים מבוגרים (Kidney Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת Kidney Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים מבוגרים שלקחו חלק במחקר SPRINT, קצב פינוי גלומרולארי נמוך ללא אלבומינוריה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה, אך ללא סיכון מוגבר לאירועים קרדיווסקולאריים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קיימת מחלוקת באשר לסיווג KDIGO (או Kidney Disease: Improving Global Outcomes) של מחלת […]

  • אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology עולה כי בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, בחולים עם אורטיקריה תועדה עליה של 49% בסיכון להתפתחות מחלה ממארת בשנה הראשונה לאחר האבחנה, עם ירידה בסיכון ל-6% בשנים הבאות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי התבסס על נתונים ממאגרים בדנמרק ובחן את היארעות הסיכון לממאירות בקרב חולים עם אורטיקריה בהשוואה לסיכון לממאירות […]

  • הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity Surgery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי למרות שניתוח בריאטרי מלווה בסיכון גבוה לתרומבואמבוליזם ורידי בחודש הראשון לאחר-ניתוח, הסיכון פוחת משמעותית עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ניתוח בריאטרי מלווה בעליה בסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי בטווח הקצר, כולל תסחיף ריאתי ופקקת ורידים עמוקים, אך לא ידוע אם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Epcoritamab לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת לאחר שני קווי טיפול סיסטמי, או יותר. האישור הנוכחי מהווה את ההתוויה השנייה שאושרה למתן התכשיר המכוון ל-CD20, לאחר שבשנת 2023 אושר לשימוש במקרים עמידים או חוזרים של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large […]

  • מה בין צריכת אלכוהול יומית ובין יתר לחץ דם? (Hypertension)

    מה בין צריכת אלכוהול יומית ובין יתר לחץ דם? (Hypertension)

    צריכת אלכוהול בהיקף של מעל 12 גרם ביום מלווה בסיכון מוגבר להתפתחות יתר לחץ דם, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Hypertension. הממצאים מצביעים על קשר ליניארי בין היקף צריכת אלכוהול ובין הסיכון לית לחץ דם, כאשר חוזק הקשר היה שונה בין גברים ונשים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי צריכת אלכוהול נקשרה עם […]

  • מחלה הקשורה ל-IgG4 נפוצה וחמורה יותר בגברים (The Lancet Rheumatol)

    מחלה הקשורה ל-IgG4 נפוצה וחמורה יותר בגברים (The Lancet Rheumatol)

    במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Rheumatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מחלה הקשורה ל-IgG4 (או IgG4-Related Disease) חמורה יותר בקרב גברים, עם רמות ליפאז נמוכות יותר משמעותית ושכיחות גבוהה יותר משמעותית של מעורבות איברים, בהשוואה לנשים. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי שכלל 328 משתתפים (69% גברים) עם אבחנה של מחלה הקשורה […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה