בהמשך לדיווח על תוצאות מחקר ראשוניות שפורסם אצלנו ב-18/5/14 , מחקר שבחן יעילות הטיפול במשאף של AAT לטיפול בנפחת על רקע גנטי , מבקשת חברת קמהדע להעביר התגובה הבאה:
חברת קמהדע רואה בפרסום התוצאות המקדמיות של הניסוי נתונים חיוביים, סבורה כי הנתונים האלה מכוונים למקום של הגשת תיק באירופה ומאמינה שהרגולטור יבחן אותם בצורה חיובית.
על מנת לקבל תמונה מקיפה ומאוזנת, אנו מזמינים את הקוראים לעייןבריאיון עם מנכ”ל החברה, דוד צור, שנערך לאחר פרסום תוצאות הניסוי.
המדדים שנבחרו לניסוי במוצר ה-AATבאינהלציה, התבססו על הנחיית הרשות האירופאית לתרופות (EMA) והם כוללים את אותם מדדים שנחשבים בעלי משמעות קלינית, כמו תדירות ההחמרות, זמן עד ההחמרה הראשונה, משך וחומרת אירועי ההחמרה, ועוד מדדים נוספים.
ניתוח ראשוני של התוצאות מראה סימנים קליניים משמעותיים ליעילות ה-AATבאינהלציה כמו גם סימנים חיוביים נוספים בקבוצות ספציפיות של אוכלוסיית המחקר. באחד מיעדי הניסוי השניוניים הנחשב כיעד מפתח, התדירות של אירועי ההחמרה הקשים הייתה נמוכה בכ- 50% בקבוצת ה-AATלעומת הפלסבו. בהתייחס למדד הראשוני “זמן לאירוע ההחמרה הראשון שהוא בדרגת חומרה בינונית או קשה”, בשלב ניתוח הנתונים הראשוני, לא נמצאו הבדלים בין שתי קבוצות הטיפול.
נתוני תפקודי הנשימה בשנייה אחת (מדד ה-FEV1) שהינו מדד שניוני ופרמטר של בטיחות, מראים מגמות חיוביות של שיפור לקבוצת ה-AAT. בנוסף, הנתונים מראים יעילות לקבוצת ה-AATבתת קבוצות מסוימות של חולים. נתוני בטיחות שלAATבאינהלציה קיבלו תמיכה ומראים עקביות עם דוחות קודמים שהראו פרופיל של בטיחות ורמת סבילות גבוהות.
מאז פרסום תוצאות הניסוי, אנו מקבלים תגובות חיוביות ומעודדות מהקהילה הרפואית וממומחים מובילים בתחום מחלות הריאה.
אנו ממשיכים לנתח את הנתונים על פי התכנית הסטטיסטית ובכוונתנו לפרסם תוצאות מבוססות יותר ברבעון השלישי של 2014.
בכוונת החברה להיפגש במהלך הרבעון הרביעי של השנה עם הרשות האירופאית (EMA) ולדון בתהליך ההגשה לאישור המוצר באירופה.
החברה מאמינה שהממצאים הקליניים המשמעותיים יוכלו לתמוך במאמצים להביא את תרופת ה-AATבאינהלציה, לחולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (AATD)”
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!