מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Vutrisiran כנגד פולינוירופתיה במבוגרים עם עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי תורשתי (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis).
המומחים מסבירים כי Vutrisiran ניתן בזריקה תת-עורית אחת לשלושה חודשים. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות חיוביות ממחקר קודם בשלב 3, אשר בחן את היעילות והבטיחות של Vutrisiran בחולים עם hATTR עם פולינוירופתיה.
על-פי ההודעה לתקשורת, מדגם המחקר כלל 164 חולים עם עמילואידוזיס משנית ל-hATTR, אשר חולקו ביחס 3:1 לקבלת Vutrisiran במינון 25 מ”ג בזריקה תת-עורית כל שלושה חודשים (122 חולים) או Patisiran במינון 0.3 מ”ג/ק”ג בעירוי תוך-ורידי אחת לשלושה שבועות למשך 18 חודשים (42 חולים). זרוע הטיפול ב- Vutrisiran נבחנה גם אל מול קבוצת פלסבו (77 חולים).
בקרב 114 משתתפים שטופלו ב- Vutrisiranתועדה ירידה ממוצעת (שיפור) של 2.2 נקודות במדד Modified Neuropathy Impairment Score לאחר 9 חודשי טיפול, זאת בהשוואה לעליה ממוצעת של 14.8 נקודות בזרוע הפלסבו. בנוסף, במחצית מהחולים שקיבלו Vutrisiran תועד שיפור בנוירופתיה, בהשוואה למצב בתחילת המחקר.
עוד עולה מהנתונים כי הטיפול ב- Vutrisiran לאורך תשעה חודשים ענה על כל תוצאי הבטיחות והסבילות. האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו כאבי מפרקים (11%), קוצר נשימה (7%) וירידה בריכוז וויטמין A (7%).
מחברת התרופות נמסר כי האירוע הנוכחי עשוי להביא לכך ש- Vutrisiran ישמש כטיפול הסטנדרטי בחולים עם פולינוירופתיה משנית למחלה התורשתית הנ”ל.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!