כאשר תאושר, תציע התרופה החדשה שינוי דרמטי בהתמודדות של החולים במחלות דם כגון טלסמיה, אנמיה חרמשית ו- תסמונת מיאלודיספלסטית עם עודף ברזל מסכן חיים, הנובע מהטיפול בעירויי דם שמקבלים החולים.
עד היום, טיפול במצב של עודף ברזל כרוני כתוצאה מעירויי דם, הצריך מתן תכשירים קושרי ברזל (DESFERAL) דרך עירוי במשך 8-12 שעות ביום, 5-7 ימים בשבוע. עקב הקושי הנובע מטיפול תובעני זה, שיעורי היענות של החולים לטיפול נמוכים, למרות היותו מציל חיים. חולים רבים בוחרים לוותר על הטיפול ולחשוף את עצמם לסכנות שיש במצב של עודף ברזל כרוני בגוף, בגלל חוסר הנוחות והכאב הנובעים מהטיפול. EXJADE, נמצאת בתהליך של אישור מועדף על ידי ה- FDA, כתרופה לקשירת ברזל הראשונה והיחידה לטיפול במתן דרך הפה, הניתן פעם ביום. EXJADE, היא מולקולה חדשה אשר ניתנת פעם ביום כטבלייה מתמוססת בכוס מים או מיץ תפוזים. EXJADE, מציעה טיפול במצבים של עודף ברזל כרוני עקב עירויי דם במבוגרים וגם בילדים.
הועדה המליצה פה אחד לאשר את השימוש ב- EXJADE בחולים עם עודף ברזל כרוני עקב עירויי דם. ה-FDA בדרך כלל מקבל את המלצות ועדות הייעוץ שלו, למרות שאינו מחויב לכך. אם תאושר התרופה, EXJADE עשויה להוות יתרון משמעותי בטיפול בקשירה (קלציה) של ברזל בארה”ב.
“אנו מאמינים שוועדת הייעוץ למוצרי דם הכירה בפוטנציאל של EXJADE לשפר דרמטית את הטיפול בחולים עם עודף ברזל שנגרם על ידי עירויי דם,” אמרה ד”ר דיאנה יאנג, סגנית נשיא המחלקה לפיתוח קליני אונקולוגי בנוברטיס. “במהלך השבועות הקרובים נעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה- FDA כדי לענות על כל שאלה שנותרה בתקווה להביא טיפול חדשני לחולים מהר ככל האפשר”.
EXJADE אשר קיבלה מעמד של “תרופה יתומה” גם בארה”ב וגם בשוק האירופאי נמצאת כרגע בתהליך אישור מועדף בארה”ב, קנדה, שוויץ, אוסטרליה וניו זילנד. בקשות נוספות לאישור הוגשו במדינות נוספות בעולם וביניהן ישראל.
עודף ברזל הינו תוצאה מצטברת, מסכנת חיים ובלתי נמנעת של עירויי דם חוזרים המשמשים לטיפול במספר מחלות דם כרוניות נדירות, הכוללות טלסמיה, אנמיה חרמשית, אנמיות נדירות אחרות ותסמונת מיאלודיספלסטית. סימנים של עודף ברזל ניתנים לגילוי כבר לאחר 10 עד 20 עירויי דם. ללא אבחנה או טיפול, עודף הברזל בגוף גורם לנזק לכבד, ללב ולבלוטות אנדוקריניות (המפרישות הורמונים שונים החיוניים לתפקוד הגוף). קלציה (קשירה) של ברזל הוכחה כטיפול היעיל היחידי לעודף ברזל עקב עירויי דם.
עיקר הנתונים הקלינים שהוגשו לוועדה:
הנתונים שהוגשו לוועדה מבוססים על תוצאות תוכנית מרכזית של מחקרים קליניים, כולל מחקר פאזה III מול DESFERAL, אשר הראה ש- EXJADE במינונים של 20-30 מ”ג/ק”ג ליום הורידה משמעותית את ריכוז הברזל בכבד. מחקרים קליניים אלו, אשר כללו יותר מ- 1000 מבוגרים וילדים, היו חלק מתוכנית מחקר קליני גלובלי פרוספקטיבי הגדולה מסוגה אי פעם אשר חקרה תכשיר לקלציה (קשירה) של ברזל. LIC (ריכוז ברזל בכבד), משמש כסמן מקובל לתכולת ברזל בגוף בחולים אשר מקבלים עירויי דם. המחקרים הדגימו ש- EXJADE במינונים של 20-30 מ”ג/ק”ג ליום הביאה לשמירה על רמה קבועה או לירידה בעומס הברזל בחולי טלסמיה, אנמיה חרמשית, אנמיות נדירות אחרות ותסמונת מיאלודיספלסטית אשר תלויים בקבלת עירויי דם. עוד נמצא במחקרים הקליניים, ש- EXJADE נסבלה היטב, כשתופעות הלוואי המדווחות ביותר היו בחילות, הקאות, שלשול, כאב בטן, פריחה ועליה ברמות קראטינין. כמו ב –DESFERAL, דווחו גם מקרים של הפרעות ראיה ושמיעה.
קלציה (קשירה) של ברזל:
בתכשיר קלציה (קשירה) של ברזל, קיים חומר אשר נצמד לברזל בגוף ועוזר לפנותו דרך השתן ו/או הצואה. כיום רק DESFERAL קיים גלובלית כטיפול קו ראשון בעודף ברזל עקב עירויי דם. למרות יעילותו, DESFEARL דורש עירוי תת עורי במשך 8-12 שעות ביום, למשך 5-7 ימים בשבוע כל עוד החולה ממשיך לקבל עירויי דם או נמצא במצב של עודף ברזל בדם. בחולים רבים הטיפול הנו לכל החיים. אך עקב חוסר הנוחות הקשורים עם טיפול ב DESFERAL, יש חולים רבים אשר בוחרים שלא לעבור את הטיפול לקשירת הברזל וכך חושפים את עצמם לסכנות שבעודף הברזל בגופם. נוברטיס מאמינה שאישור EXJADE יעזור גם לחולים אשר מטופלים כיום בתכשיר לקשירת ברזל וגם ירחיב את יתרונות הקלציה (קשירה) של ברזל לאלה אשר אינם מקבלים טיפול כזה.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!