תרופה חדשה בשם Larotrectinib הובילה לתוצאות מבטיחות כמעט כנגד כל סוג גידול ממאיר בו נבחנה. במהלך הרצאה במסגרת הכנס השנתי מטעם ASCO (American Society of Clinical Oncology). התרופה החדשה הינה סלקטיבית ל-TRK (Tropomyosin Receptor Kinase), המצוי בסוגים שונים של גידולים ממאירים, כולל ממאירויות נפוצות ונדירות והובילו לשיעורי תגובה חסרי תקדים בכל 17 סוגי הגידולים בהם נבחנה עד כה.
במהלך הכנס הציגו החוקרים תוצאות אודות 55 חולים שלקחו חלק במחקרים קליניים בשלב 1 ובשלב 2. כל החולים (12 ילדים ו-43 מבוגרים) אובחנו עם ממאירות מתקדמת-מקומית או ממאירות גרורתית, כולל מעי גס, ריאות, לבלב, בלוטת תריס, רוק ומערכת עיכול, כמו גם מלנומה וסרקומה.
חברת התרופות מתכננת לשלוח את הנתונים הללו לאישור הסוכנויות. במידה ויאושר, Larotrectinib עשוי להפוך לטיפול הראשון שיפותח ויאושר בו-זמנית במבוגרים ובילדים והטיפול המכוון הראשון המאושר להגדרה מולקולארית של ממאירות, הכוללת סוגי גידולים שונים.
לדברי החוקרים, מבין 50 החולים הראשונים שטופלו בתרופת המחקר לתקופה מספקת בכדי להשלים לפחות שתי סריקות, ב-38 (76%) תועדה תגובה לטיפול. מבין אלו, שלושה ילדים עם סרקומה שלא התאימה לניתוח התאימו לניתוח במטרת ריפוי לאחר ש- Larotrectinib הובילה לכיווץ הגידולים.
אחד מהחולים שהגיב לטיפול היה פעוט בן שנתיים עם פיברוסרקומה מתחת לברך, כאשר במידה ולא היה מגיב לטיפול התרופתי היה נדרש לקטיעת הרגל. החוקרים הציגו גם תצלומים של חולה אחרת, ילדה בת 14 שנים עם גידול שד מפריש, שהגיע עד לבטן והתכווץ עם הטיפול התרופתי עד כדי כך שבקושי ניתן היה לראותו.
חציון משך התגובה לטיפול טרם נקבע, כאשר מרבית החולים עדיין מגיבים לטיפול התרופתי: 93% מהחולים המגיבים ו-75% מכלל החולים נותרו תחת הטיפול או המשיכו לניתוח בכוונת ריפוי. נכון להיום, משך התגובה לטיפול הארוך ביותר עמד על 25 חודשים והתגובות עדיין ממשיכות.
החוקרים מציינים כי טיפול ייעודי בעבר נתקל בעברות כאשר החולים הפסיקו בסופו של דבר להגיב לטיפול בעקבות רכישת מוטאציות עמידות וכך היה גם עם Larotrectinib. שישה חולים פיתחו עמידות לטיפול ובכולם זוהתה מוטאציית עמידות נרכשת, TRKAG595R. שניים מהחולים הללו טופלו בהמשך ב-LOXO195 ובשניהם תועדה תגובה אובייקטיבית.
לא תועדו מקרי הפסקת טיפול בשל תופעות לוואי, ו-5 חולים (11%) נדרשו להפחתת מינון. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו עייפות (30%), בחילות (28%) וסחרחורות (28%). לדברי החוקרים, מאחר ו- Larotrectinib מכוון רק ל-TRK, הטיפול נסבל היטב ולא הוביל לתופעות לוואי רבות האופייניות לטיפול כימותרפי וטיפול המכוון למספר יעדים.
מתוך כנס ה-ASCO
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!