במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, טיפול ב-Evolocumab (רפאטה) הפחית רמות LDL (Low Density Lipoprotein) ושומנים אחרים.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות השפעות Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.
החוקרים השלימו מחקר אקראי ומבוקר-פלסבו, שארך 24 שבועות, להערכת היעילות והבטיחות של Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית. מדגם המחקר כלל משתתפים בגילאי 10-17 שנים, שקיבלו טיפול להפחתת רמות שומנים בדם למשך לפחות 4 שבועות לפני בדיקת הסקר ובהם ערכי LDL של 130 מ”ג/ד”ל ומעלה ורמות טריגליצרידים עד 400 מ”ג/ד”ל. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת זריקות תת-עוריות של Evolocumab כל חודש (420 מ”ג), או זריקת פלסבו.
התוצא העיקרי היה אחוז השינוי ברמות LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות; התוצאים המשניים כללו את אחוז השינוי הממוצע בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 22 ו-24 שבועות והשינוי האבסולוטי בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות.
מדגם המחקר כלל 157 חולים שחולקו באקראי וטופלו ב- Evolocumab (104 חולים) או פלסבו (53 חולים). לאחר 24 שבועות, אחוז השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז LDL עמד על 44.5%- בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ועל 6.2%- בקבוצת הפלסבו (p<0.001). השינוי האבסולוטי בריכוז LDL עמד על 77.5- מ”ג/ד”ל בקבוצת ההתערבות ועל 9.0- מ”ג/ד”ל בקבוצת הפלסבו (p<0.001).
מהערכת תוצאי הסיום המשניים עלו תוצאות טובות יותר משמעותית עם Evolocumab לעומת פלסבו בהערכות נוספות של פרופיל השומנים.
היארעות אירועים חריגים שתועדו במהלך תקופת הטיפול הייתה דומה בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ובקבוצת הפלסבו.
ממצאי המחקר מעידים כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית, טיפול ב- Evolocumab הפחית רמות LDL ושומנים אחרים.
N Engl J Med August 29, 2020
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!