מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור התוויה חדשה למתן Osilodrostat (איסטוריסה) כקו-טיפול שני למבוגרים עם היפרקורטיזולמיה אנדוגנית משנית לתסמונת קושינג.
המומחים מסבירים כי תסמונת קושינג אנדוגנית הינה מצב של עודף קורטיזול העשוי להוביל לסיבוכים דוגמת עליה במשקל, היפרגליקמיה, יתר לחץ דם, אוסטיאופורוזיס, עור דק וחולשת שרירים.
Osilodrostat, מעכב פומי של ייצור קורטיזול, אושר במרץ 2020 לטיפול במבוגרים עם מחלת קושינג, תת-סוג של תסמונת קושינג בו עודף הקורטיזול נובע ממחלה שמקורה ביותרת המוח, אשר אינם יכולים לעבור ניתוח או עברו ניתוח שלא הוביל לריפוי.
במחקר הפרוספקטיבי, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, LINC 3, ב-137 חולים עם מחלת קושינג חוזרת או ממושכת שקיבלו טיפול ב-Osilodrostat פעמיים ביום נרשמה ירידה מהירה בריכוז קורטיזול חופשי באיסוף שתן לאורך 24 שעות. הטיפול נסבל היטב בכללותו והיעילות של הטפול נותרה על כנה לאורך זמן.
מתוצאות נוספות ממחקר LINC 4 עלה כי Osilodrostat הביא במהירות להפרשת קורטיזול תקינה בשתן במרבית החולים עם מחלת קושינג ושמר על היעילות לאורך 12 השבועות הראשונים של המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו ולאורך תקופת טיפול בתווית-פתוחה לאורך 36 שבועות.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Osilodrostat כוללות אי-ספיקת אדרנל, עייפות, בחילה, כאבי ראש ונפיחות של כפות הרגליים והקרסוליים או סימני בצקת אחרים. היעילות והבטיחות של הטיפול התרופתי בילדים אינן ידועות.
מחברת התרופות האחראית לתרופה נמסר כי האישור הנוכחי מבוסס על תכנית פיתוח קליני נרחבת הכוללת למעלה מ-350 מבוגרים עם תסמונת קושינג.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!