הודעת אמגן
רשות הבריאות האירופאית EMA, הודיעה על אישור השיווק לתרופה רפאטה (Evolocumab – Repatha), טיפול ראשון בעולם לכולסטרול רע (LDL), המבוסס על נוגדן לחלבון PCSK9, המעכב את הפחתת הכולסטרול הרע בדם. אישור זה מהווה בשורה חשובה ופורצת דרך עבור רופאים ומטופלים ברחבי העולם, הסובלים מערכי LDL גבוהים ואינם מאוזנים.
רפאטה, פרי פיתוח של חברת אמג’ן, הינה נוגדן חד שבטי הומני לחלבון בשם PCSK9. חלבון זה מעכב את יכולת הכבד להפחית את רמות ה-LDL כולסטרול בזרם הדם. התרופה נקשרת לחלבון PCSK9 ובכך מאפשרת ירידה משמעותית ברמות ה-LDL.
אישור ה-EMA מבוסס על תכנית המחקרים והפיתוח של התרופה, PROFICIO, שכללה כ – 37,000 מטופלים ב-22 מחקרים קליינים שונים ברחבי העולם, ובין היתר גם במגוון מרכזים רפואיים בישראל. בנתונים שפורסמו עד כה הוכח כי טיפול בתרופת הרפאטה מפחית את רמות ה-LDL בכ-55% עד 75% במגוון רחב של מטופלים: כאלו הנמצאים בסיכון מוגבר לפתח מחלות קרדיווסקולאריות ושאינם מגיעים לערכי המטרה עם הטיפולים הקיימים. במחקרים אלו כ- 94% מהמטופלים הגיעו לערכי המטרה, המוגדרים כ LDL מתחת ל-70מ”ג/דצ”ל. על ידי הפחתת רמות הכולסטרול באופן ניכר, יורד הסיכון לתמותה ותחלואה ממחלות קרדיווסקולריות. הטיפול מאד בטוח לשימוש ולא נצפו תופעות לוואי באופן משמעותי בכמותן ומהותן, בהשוואה לקבוצת הפלסבו. התרופה ניתנת בזריקה תת עורית אחת לשבועיים במינון של 140 מ”ג ויכולה להינתן כטיפול יחיד או בשילוב עם טיפולים קיימים בחולים שאינם מגיעים לערכי המטרה.
אישור ה-EMA את התרופה מיועד עבור שתי קבוצות חולים:
1. מטופל מבוגר הסובל מרמת כולסטרול גבוהה בדם (עודף שומנים בדם ראשוני-היפרליפידמיה ראשונית [הטרוזיגוטיות משפחתית ולא משפחתית] והפרעה בשומנים השונים בדם-דיסליפידמיה מעורבת).
· יחד עם סטטינים או סטטינים ותרופות אחרות שמורידות כולסטרול
· כטיפול יחיד או יחד עם תרופות אחרות להורדת כולסטרול, כאשר ישנה אי סבילות לסטטינים, או קונטראינדיקציה לשימוש בסטטינים.
2. מטופל בן 12 שנים ומעלה הסובל מרמת כולסטרול גבוהה בדם עקב תנאים (תורשתיים) המצויים במשפחה (היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית-HoFH).
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!