חברת התרופות Genentech הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את השימוש ב- Tocilizumab (אקטמרה) במתן תוך-ורידי לטיפול במקרי CRS (Cytokine Releasing Syndrome) מסכנת חיים או חמורה משנית לטיפול CAR T Cell Therapy (Chimeric Antigen Receptor) בחולים בגילאי שנתיים ומעלה.
האישור מבוסס על ניתוח רטרוספקטיבי של נתונים ממחקרים קליניים להערכת טיפולי CAR T Cell לממאירויות המטולוגיות, שבחנו את היעילות של אקטמרה בטיפול ב-CRS. אוכלוסיית המחקר כללה 45 ילדים ומבוגרים שטפלו באקטמרה, עם או ללא תוספת קורטיקוסטרואידים במינון גבוה בשל CRS חמורה או מסכנת חיים. 31 חולים (69%) הגיבו לטיפול, כפי שהוגדר לפי רזולוציה של CRS בתוך 14 ימים מהמינון הראשון של אקטמרה, לא יותר משני מינונים של הטיפול, ולא ניתנו תרופות אחרות פרט לאקטמרה וקורטיקוסטרואידים. לא תועדו אירועים חריגים משנית לטיפול באקטמרה. מחקר שני אישר רזולוציה של CRS בתוך 14 ימים במדגם בלתי-תלוי שכלל 15 חולים עם CRS משנית לטיפול CAR T Cell.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי החליט על סקירה מועדפת של אקטמרה כטיפול במקרי CRS משנית ל-CAR T Cell לאור העובדה שמדובר בתופעה נדירה, חמורה ומסכנת חיים. סקירה מועדפת משמשת במקרים בהן הסוכנות קבעה כי לתרופה פוטנציאל להביא לשיפור משמעותי בבטיחות ויעילות הטיפול בהפרעה חמורה.
עד כה לא היה מעולם טיפול המאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בתסמונת שחרור ציטוקינים חמורה על-רקע טיפול CAR T Cell, העלולה להיות מסכנת חיים ומתבטאת במהלך מהיר. האישור הנוכחי של הטיפול באקטמרה מספק לרופאים אמצעי חשוב לטיפול בסיבוך מסוכן זה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!