התכשיר הראשון לטיפול במחלת הגושה סוג 1 במתן אוראלי אושר ע”י ה- FDA . התכשיר, הנקרא Zavesca (החומר הפעיל miglustat ) , בצורה של קפסולה, יהיה זמין בשוק בסוף שנה זו.
זהו התכשיר הראשון מקבוצה אשר מהווה מצע להפחתת פעילות של אינזים. התרופה מפחיתה את כמות הגליקוספינגוליפידים (GSL ) לרמות שניתן בקלות להרחיק על ידי הופעת גלוקוסרוברוסידסים בתאים.
ה- FDA אישר את Zavesca לשימוש כטיפול בגושה קל עד בינוני, במבוגרים אשר הטיפול של החלפת האינזים אינו מהווה חלופה תראופוטית עבורם.







תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!