מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pexidartinib כטיפול תרופתי ראשון לגידולי TGCT (Tenosynovial Giant Cell Tumor) במבוגרים עם גידולים סימפטומטיים עם תחלואה חמורה או מגבלה תפקודית וללא תגובה להתערבות ניתוחית. האישור ניתן בליווי אזהרת קופסא אודות סיכון למחלת כבד חמורה, העלולה להיות פטאלית, כמו גם ניטור REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) לזיהוי נזק כבדי וללמוד עוד אודות מנגנוני הנזק הכבדי.
המומחים מסבירים כי גידולי TGCT עלולים להשפיע משמעותית על איכות החיים של החולים ולגרום למוגבלות חמורה. ניתוח מהווה את אפשרות הטיפול הראשונה, אך חלק מהחולים אינם מתאימים לניתוח והגידולים עשויים לחזור לאחר התערבות.
Pexidartinib מעכבת את קולטן Colony Stimulating Factor-1, המניע העיקרי של גדילת תאים חריגים המוביל ל-TGCT. האישור התבסס בעיקר על מחקר קליני, רב-מרכזי, בינלאומי, שכלל 120 חולים עם TGCT, אשר חולקו באקראי לטיפול ב- Pexidartinib או פלסבו. תוצא הסיום העיקרי היה שיעורי תגובה כוללים לאחר 25 שבועות טיפול.
הטיפול הפעיל הוביל לתגובה אובייקטיבית ב-38% מהחולים, כולל תגובה מלאה ב-15% מהמקרים. בכל 23 החולים שהגיבו לטיפול, פרט לאחד, אשר היו במעקב לאורך לפחות שישה חודשים, התגובה נשמרה עד לנקודת זמן זו ובכל 12 החולים שהיו במעקב לאורך לפחות שנה אחת תועדה המשך תגובה.
בחודש מאי, מנהל המזון והתרופות האמריקאי הצביע ברוב של 12 תומכים לעומת 3 מתנגדים בעד אישור Pexidartinib, למרות חששות מסוימים בנוגע לרעילות כבדית. במהלך המחקר האקראי, אירועים חריגים תועדו בשיעור גבוה כמעט פי ארבע בקבוצת ההתערבות, אירועים חריגים תועדו בשיעור גבוה יותר מפי שש (13% לעומת 2%). בנוסף, 38% מהחולים בקבוצת הטיפול הפעיל נדרשו להפחתת מינון או הפרעה בטיפול, זאת בהשוואה ל-10% מאלו בקבוצת הפלסבו. יתרה מזאת, 13% מהחולים שטופלו ב- Pexidartinib הפסיקו את הטיפול, כאשר בקבוצת הפלסבו לא תועדו מקרים דומים.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!