מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את ההתוויה למתן Efgartigimod Alfa ו- Efgartigimod Alfa/Hyaluronidase אשר כעת כוללת מבוגרים עם מיאסתניה גרביס מוכללת ללא נוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין, אוכלוסייה עבור באופן היסטורי אין אפשרויות טיפול יעילות.
בעקבות הרחבת ההתוויה, Efgartigimod הינה התרופה הראשונה והיחידה המאושרת לטיפול במבוגרים עם כלל הסוגים של מיאסתניה גרביס מוכללת, כולל מחלה חיובית לנוגדן כנגד קולטן לאצטיל-כולין, אלו עם נוגדן כנגד MuSK, חולים עם נוגדן כנגד LRP4, כמו גם בחולים שליליים לשלושת הנוגדנים.
המומחים מסבירים כי ב-20% מהחולים עם מיאסתניה גרביס מוכללת אין עדות לנוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין. חולים אלו לרוב לא נכללו במחקרים קליניים וישנה אי-ודאות אבחנתית גדולה יותר ואין מענה טיפולי מספק.
הרחבת ההתוויה מבוססת על תוצאות מחקר ADAPT SERON, מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, להערכת Efgartigimod בחולים עם מיאסתניה גרביס מוכללת ללא נוגדנים כנגד קולטן לאצטיל-כולין.
מהנתונים עולה כי בקרב חולים שטופלו ב- Efgartigimod ממוצע הריבועים הפחותים של שיפור מתחילת הדרך במדד MG-ADL (או Myasthenia Gravis Activity of Daily Living) לאחר ארבעה שבועות היה גבוה יותר משמעותית, בהשוואה לפלסבו (3.35- לעומת 1.90-, p=0.007).
בחולים שטופלו ב- Efgartigimod תועד שיפור מהיר, משמעותי וממושך בתסמינים הנוגעים לתפקוד, דוגמת דיבור, ראייה, בליעה ותפקוד גופני. עוד דווח על שיפור במדדי MG-ADL ו-Quantitative Myasthenia Gravis Score עם מחזורי טיפול עוקבים. הטיפול נסבל היטב בסך הכול, ללא סוגיות בטיחות חדשות.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!