מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Belzutifan עם Pembrolizumab במתן תוך-ורידי או תת-עורי כטיפול משלים במבוגרים עם סרטן כליה מסוג תאים בהירים. באופן ספציפי, הטיפול אושר כטיפול משלים במבוגרים בסיכון בינוני או גבוה להישנות לאחר כריתת כליה או כריתת כליה עם הסרת נגעים גרורתיים.
המומחים מסבירים כי Belzutifan הינו תכשיר פומי ראשון מסוגו, הפועל כמעכב HIF-2 המשבש את האופן בו גידולים מסוימים מתרגלים לסביבה עם חמצן נמוך, כולל אלו המעודדים התפתחות כלי דם חריגים והישרדות גידול. התכשיר אושר בעבר לטיפול בחולים עם Von Hippel Lindau, פיאוכרומוציטומה/פאראגנגליומה בילדים וסרטן כליה מתקדם לאחר כישלון טפול במעכבי בקה חיסונית ומעכב טירוזין קינאז.
ההתוויה החדשה עם Pembrolizumab מבוססת על מחקר LITESPARK-022 שכלל 1,841 חולים ללא עדות למחלה לאחר ניתוח. החולים חולקו באקראי לקבלת Belzutifan עם Pembrolizumab או Pembrolizumab עם פלסבו עם השלמת 54 שבועות טיפול ב-Belzutifan ו-12 חודשי טיפול ב-Pembrolizumab.
שיעורי ההישרדות ללא-מחלה לאחר 24 חודשים עמדו על 80.7% בזרוע הטיפול במשלב Belzutifan עם Pembrolizumab לעומת 73.7% בזרוע הטיפול ב-Pembrolizumab עם פלסבו (יחס סיכון של 0.72, p=0.0003). חציון משך הישרדות ללא-מחלה טרם נקבע בניתוח הביניים ונתוני ההישרדות הכוללים אינם בשלים דיו.
אירועים חריגים משנית לטיפול בדרגה 3 ומעלה תועדו ב-52.1% מהחולים בזרוע הטיפול במשלב Belzutifan עם Pembrolizumab לעומת 30.2% מהחולים בקבוצת הביקורת. תופעות הלוואי הנפוצות כללו אנמיה (12.1% לעומת 0.5%), עליה בריכוזי ALT (6.4% לעומת 2.0%) והיפוקסיה (4.6% לעומת 0%).
מקרי תמותה משנית לטיפול תועדו במעט למעלה מ-1% מהחולים בשתי הקבוצות.
הטיפול ב-Belzutifan נושא אזהרות בנוגע לרעילות לעובר, אנמיה והיפוקסיה. הטיפול ב-Pembrolizumab נושא אזהרות ונקיטת משנה זהירות מפני אירועים חריגים בתיווך מערכת החיסון, תגובות משנית לעירוי, סיבוכי השתלת מח עצם אלוגנאית ורעילות לעובר.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!