בחולים עם דרמטומיוזיטיס, מתן טיפול פומי ב- Brepocitinib פעם ביום הוביל לשיפור משמעותי במגוון מדדי פעילות מחלה לאורך שנה אחת לעומת פלסבו, כך עולה מנתונים חדשים שהוצגו בהודעה לעיתונות של חברת Roivant. הטיפול התרופתי הוביל לכך ששיעור גבוה יותר של מטופלים הצליחו להפחית את להפסיק את הטיפול בקורטיקוסטרואידים.
המומחים מסבירים כי Brepocitinib הינו מעכב של TYK2 ו-JAK1, מדכא ציטוקינים עיקריים שנקשרו עם פעילות אוטואימונית. מחקר VALOR הינו מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, אקראי ומבוקר להערכת הטיפול ב- Brepocitinib ב-241 חולים בגילאי 18-75 שנים עם דרמטומיוזיטיס ומעורבות של העור והשריר. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1:1 לקבלת Brepocitinib במינון 30 מ”ג, Brepocitinib במינון 15 מ”ג, או פלסבו, אשר ניתנו פעם ביום למשך שנה אחת.
כ-75% מהחולים קיבלו טיפול בקורטיקוסטרואידים, עם מינון ממוצע של 12.2 מ”ג/יום באלו בזרוע הטיפול ב- Brepocitinib במינון 30 מ”ג ו-11.3 מ”ג/יום באלו בזרוע הפלסבו.
התוצא העיקרי היה ההבדל במדד השיפור הכולל הממוצע, תוצא משולב של מספר מדדי פעילות דרמטומיוזיטיס, בין Brepocitinib ופלסבו לאחר 52 שבועות.
לאחר 52 שבועות, הטיפול ב- Brepocitinib במינון 30 מ”ג הוביל לשיפור מובהק סטטיסטית בתוצא העיקרי לעומת פלסבו (מדד שיפור כולל ממוצע של 46.5 לעומת 31.2, p=0.0006), כאשר זוהו הבדלים משמעותיים כבר לאחר ארבעה שבועות.
בקרב חולים תחת טיפול בסטרואידים, 62% מאלו בזרוע הטיפול ב- Brepocitinib במינון 30 מ”ג, בהשוואה ל-34% מאלו בזרוע הפלסבו, השיגו מינון סטרואידים יומי של עד 2.5 מ”ג עד תום תקופת המחקר, כאשר 42% מאלו תחת טיפול ב- Brepocitinib במינון 30 מ”ג לעומת 23% מאלו בזרוע הפלסבו הפסיקו את הטיפול בסטרואידים כליל.
בקרב חולים עם מחלת עור בדרגה בינונית-עד-חמורה, 44% מאלו תחת Brepocitinib במינון 30 מ”ג השיגו הפוגה קלינית עורית לאחר 52 שבועות, זאת בהשוואה ל-21% מאלו בזרוע הפלסבו. שיפור משמעותי תועד במדד Cutaneous Dermatomyositis Area and Severity Index, כוח מוטורי ומדד Health Assessment Questionnaire Disability Index עם Brepocitinib לעומת פלסבו.
פרופיל הבטיחות תאם למחקרים קודמים להערכת Brepocitinib, כאשר אירועים חריגים בעלי עניין לא תועדו בשכיחות גבוהה יותר בזרוע הטיפול ב- Brepocitinib במינון 30 מ”ג לעומת זרוע הפלסבו.
ממצאי המחקר תומכים בתועלת של Brepocitinib כטיפול יעיל בחולים רבים עם דרמטומיוזיטיס לאחר שהתרופה תאושר לשימוש.
מתוך הודעת Roivant & Priovant Therpaeutics
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!