במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American College of Cardiology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות התומכות בבטיחות הטיפול ב-Evolocumab (רפאטה) לאורך עד 4 שנים בחולים צעירים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית ומדגישים כי אלו העדויות הנרחבות ביותר אודות בטיחות הטיפול לפרק זמן זה.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את נתוני בטיחות ויעילות הטיפול ב-Evolocumab בטווח הארוך בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית או הטרוזיגוטית חמורה.
המחקר בתווית-פתוחה, זרוע-יחידה, כלל חולים בגילאי 12 שנים ומעלה, תחת טיפול יציב בתרופות להפחתת רמות שומנים בדם, אשר החלו בזריקות תת-עוריות של Evolocumab במינון 420 מ”ג, אחת לחודש, או אחת לשבועיים במקרה של טיפולי אפרזיס. לאחר 12 שבועות, בקבוצת הטיפול בחולים שלא היו תחת טיפול אפרזיס ניתן היה להעלות את מינון הטיפול ל-420 מ”ג, אחת לשבועיים. התוצא העיקרי של המחקר היה היארעות אירועים חריגים על-רקע הטיפול; תוצאים משניים כללו את השינוי בערכי LDL ופרופיל השומנים בדם.
במסגרת המחקר טופלו 300 חולים ב-Evolocumab (106 חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית, כולל 14 חולים מתחת לגיל 18 בעת הגיוס למחקר) למשך תקופה חציונית של 4.1 שנים.
אירועים חריגים תועדו ב-89.3% מהחולים, כאשר התופעות הנפוצות כללו נזופרינגיטיס, שפעת, זיהום בדרכי נשימה עליונות וכאבי ראש.
השינוי הממוצע בערכי LDL מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות עמד על 21.2%- (59.8- מ”ג/ד”ל) בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית ועל 54.9%- (104.4- מ”ג/ד”ל) באלו עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית חמורה, כאשר שינוי זה נשמר לאורך זמן.
מבין 48 חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית בהם הועלה מינון הטיפול, השינוי בממוצע בריכוז LDL השתפר מ-19.6%- לאחר 12 שבועות ל-29.7%- לאחר 12 שבועות של טיפול במינון 420 מ”ג כל שבועיים. שיעור האירועים הקרדיווסקולאריים עמד על 2.7% בכל שנה.
מבין 61 חולים תחת טיפול אפרזיס בתחילת המחקר, ב-16 מקרים הטיפול הופסק.
החוקרים מסכמים וכותבים כי הטיפול ב-Evolocumab לאורך כארבע שנים נסבל היטב והיה יעיל בהפחתת ריכוזי LDL בדם בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית או הטרוזיגוטית חמורה.
J Am Coll Cardiol 2020
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!