ועדה מייעצת מטעם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) המליצה באופן גורף על הטיפול התרופתי הראשון למחלה עינית של בלוטת התריס. ברוב של 12 תומכים, ללא מתנגדים, הועדה סברה כי התועלת של Teprotumumab עולה על הסיכונים האפשריים של הטיפול הניתן בשמונה עירויים תוך-ורידיים.
מחברת התרופות נמסר כי כיום אין תרופה מאושרת לטיפול במחלת עיניים של בלוטת התריס. אפשרויות הטיפול כוללות מתן תרופות לדיכוי חיסוני, גלוקוקורטיקואידים במינון גבוה וטיפות עיניים. הם מסבירים כי כאשר מדובר במחלה עינית פעילה, החולים עשויים לסבול ממגוון תסמינים מגבילים, כולל כאב, בצקת ואודם סביב העיניים, אדמומיות של הלחמית, בלט עיני, כפל ראיה ועוד. עם זאת, החולים עשויים לסבול גם באופן כרוני מתסמינים ממושכים, גם כאשר המחלה מוגדרת כלא-פעילה.
Teprotumumab הינו נוגדן חד-שבטי, הפועל לעיכוב קולטן Insulin-like Growth Factor-1 להפחתת בלט עיני. התכשיר הדגים יעילות בשני מחקרים קליניים. במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine דווח על תוצאות מחקר בשלב II, שכלל 88 חולים עם מחלת עיניים פעילה על-רקע בלוטת התריס. במחצית המשתתפים שטופלו ב- Teprotumumab, התרופה ניתנה פעם בשלושה שבועות, עם סך כולל של שמונה עירויים. העירוי הראשון כלל מינון של 10 מ”ג/ק”ג, בעוד שהעירויים הבאים ניתנו במינון יעד של 20 מ”ג/ק”ג.
לאחר 24 שבועות, בקרב חולים שטופלו ב- Teprotumumabתועד סיכוי גבוה יותר משמעותית להפחתת הבלט העיני בהיקף של לפחות 2 מ”מ מתחילת המחקר, בהשוואה לפלסבו (יחס סיכויים של 8.86, רווח בר-סמך 95% של 3.29-23.8).
מתוצאות שהוצגו בכנס ה-AACE עלה כי ב-83% מהמבוגרים שטופלו ב- Teprotumumab במחקר בשלב III שכלל 83 חולים נרשמה ירידה של 2 מ”מ ומעלה בבלט העיני, בהשוואה ל-9.5% בלבד מאלו בקבוצת הפלסבו.
ישנו מחקר שלישי, בתווית-פתוחה, בשם OPTIC-X, המצוי כעת בשלבי גיוס חולים מהמחקר השני אשר הוגדרו ככאלו שלא הגיבו לטיפול לאחר 24 שבועות, או חולים שהגיבו תחילה אך בהמשך התגובה לטיפול אבדה, בהם יושלמו שמונה עירויים של Teprotumumab.
תופעות הלוואי העיקריות של הטיפול כללו התכווצויות שרירים (25% מהחולים), אשר כללו בעיקר מעורבות של הגפיים התחתונות. עוד דווח על ליקוי שמיעה עם Teprotumumab, כאשר חמישה חולים דיווחו על ירידה בשמיעה. בחילה ושלשול דווחו ב-12% מהמטופלים ב- Teprotumumab ושני חולים חוו התלקחות של מחלת מעי דלקתית ידועה.
חברי הפאנל תמכו באישור Teprotumumab על-בסיס ממצאים אלו ואעפ”י שמנהל המזון והתרופות האמריקאי אינו מחויב למלא את ההמלצה של הועידה, לרוב החלטת הסוכנות עולה בקנה אחד עם ההמלצה של הועדה המיוחדת לנושא.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!