במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Rheumatology מדווחים חוקרים מאנגליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה תועלת למתן Azacitidine לטיפול בחולים עם תסמונת VEXAS (או Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic), עם שיעורי תגובה גבוהים והפחתת שימוש בגלוקוקורטיקואידים. עוד דווח כי Tocilizumab ו-Anakinra זוהו כטיפולים יעילים, עם שיעורי הפסקת טיפול גבוהים יותר.
מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי נערך בבריטניה והחוקרים בחנו 71 מחזורי טיפול ב-59 חולים עם תסמונת VEXAS מוכחת גנטית (גיל ממוצע בתחילת טיפול של 71 שנים, 98% גברים) משישה מרכזים שלישוניים גדולים בין יולי 2014 עד אוקטובר 2024.
החולים קיבלו אחד מבין חמישה תכשירים ממוקדים: Tocilizumab (19 חולים), Anakinra (13 חולים), Azacitidine (13 חולים), Baricitinib (11 חולים) ופרדניזולון בלבד (10 חולים). הנתונים נאספו באבחנה, התחלת טיפול ונקודות מעקב לאחר 3 חודשים, 6 חודשים ו-12 חודשים.
התוצאים העיקריים היו תגובה מלאה, אשר הוגדרה כהפוגה קלינית עם ריכוז CRP של עד 10 מ”ג/ליטר וצורך בטיפול בפרדניזולון במינון יומי של עד 10 מ”ג, או תגובה חלקית, שהוגדרה כהפוגה קלינית עם ירידה של לפחות 50% בריכוז CRP ומינון סטרואידים מתחילת הדרך. החוקרים ניטרו גם את האירועים החריגים והפסקות טיפול, כאשר אירועים חריגים חמורים הוגדרו ככאלו שהובילו להפסקה קבועה בטיפול.
מהנתונים עולה כי Azacitidine לווה בשיעורי תגובה כוללים של 91% לאחר שישה חודשים (10 מבין 11 חולים), כאשר 27% מהחולים השיגו תגובה מלאה ושמרו על היעילות לאחר 12 חודשים. ב-60% מהחולים ניתן היה להפחית את מינוני פרדניזולון למינון יומי של עד 5 מ”ג לאחר 12 חודשים.
עוד דווח כי Anakinra הדגימה תגובה ראשונית מבטיחה לאחר שלושה חודשים (3 מבין 8 חולים), עם שיעורי תגובה של 100% לאחר שישה חודשים באלו שסבלו את הטיפול (3 חולים); עם זאת, שיעורי הפסקת טיפול היו גבוהים עקב תגובות חמורות באתר הזריקה.
טיפול ב-Tocilizumab הדגים שיעורי תגובה של 64% לאחר שישה חודשים (7 מבין 11 חולים), כאשר 36% מהחולים השיגו תגובה מלאה, בעוד ש-Baricitinib הדגים יעילות מתונה, עם שיעורי התמותה הגבוהים ביותר של 27%.
אירועים חריגים דווחו ב-54% מהטיפולים, כאשר זיהומים היו הנפוצים ביותר, בפרט עם Azacitidine (62%) ו-Tocilizumab (47%).
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מספקים עדויות עולם-אמיתי חשובות להנחיית הטיפול הקליני בחולים ומחקרים נוספים בחולים עם תסמונת VEXAS.
Lancet Rheumatol, May 21, 2025
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!