הודעת טקדה

תוצאות סופיות ממחקר ההארכה HELP שלב 3 –HELP StudyTM Open-Label Extension – תומכות במתןTAKHZYROTM   (lanadelumab) בהזרקה כטיפול מונע בחולים עם אנגיואדמה תורשתית

תוצאות המחקר הדגימו ממצאים ארוכי-טווח התואמים לפרופיל הבטיחות המוכר של טאקזירו (TAKHZYRO) עם ירידה בשיעור התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE) ותקופות ללא התקפים. הנתונים הוצגו בפגישה המדעית השנתית הווירטואלית לשנת 2020 של המכללה האמריקנית לאלרגיה, אסתמה ומחלות חיסוניות

חברת טקדה תעשיות פרמצבטיות בע”מ פרסמה היום את התוצאות הסופיות של מחקר ההארכה HELP שלב 3 (OLE) (HELP StudyTM Open-Label Extension) – המראה כי TAKHZYRO® (lanadelumab) מסייע במניעת התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE) והפחתת תדירותם לטווח-ארוך בחולים בני 12 שנים או יותר, שקיבלו טיפול במשך זמן ממוצע (סטיית תקן) של 29.6 (8.2) חודשים1. התוצאות היו תואמות לבטיחות וליעילות טאקזירו (TAKHZYRO) שנצפתה במחקר המרכזי.

ממוצע (מינימום, מקסימום) שיעור התקפי האנגיואדמה התורשתית ירד ב- 87.4% (-100; 852.8) באופן כללי לעומת רמות הבסיס (N=212) וקרוב ל- 70% (68.9%) מהחולים, שטופלו באמצעות טאקזירו במינון של 300 מ”ג פעם בשבועיים, חוו תקופה ללא התקפים שנמשכה למעלה מ-12 חודשים (n=209).1,2  נתונים אלו הוצגו בפגישה המדעית השנתית הווירטואלית לשנת 2020 של המכללה האמריקנית לאלרגיה, אסתמה ומחלות חיסוניות (ACAAI) ויפורסמו גם במהדורת נובמבר של כתב העת של ACAAI רשומות אלרגיה, אסתמה ומחלות חיסוניות (Annals of Allergy Asthma & Immunology).

“לאי-היכולת לצפות התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE) יש השפעה ניכרת על חיי המטופלים. אנגיואדמה תורשתית היא מחלה הנמשכת לכל אורך החיים, כך שהפחתת תדירות ההתקפים וחומרתם מהווה יעד טיפולי חשוב עבור אנשים רבים החיים עם HAE“, כך אומר ד”ר מרק א’ רידל (Marc A. Riedl), אחד החוקרים במחקר HELP OLE, ופרופסור לרפואה ומנהל קליני במרכז האמריקני של הארגון לחקר אנגיואדמה תורשתית (U.S. Hereditary Angioedema Association Center) באוניברסיטת קליפורניה, שבסאן דייגו. “מחקר HELP המקורי שהיה מבוקר פלצבו, הדגים את היעילות והבטיחות של טאקזירו על פני 26 שבועות. תוצאות מחקר ההארכה OLE מעודדות כיוון שהן מראות שטאקזירו עשוי לסייע במניעת התקפים בטווח הרחוק ללא צורך בטיפול המשך”.

מחקר HELP שלב 3 המקורי נערך בקרב 125 מטופלים בני 12 או יותר במשך 26 שבועות, דבר שהפך אותו למחקר הרנדומלי, המבוקר הגדול ביותר לטיפול מונע באנגיואדמה תורשתית (HAE), עם משך הטיפול הפעיל הארוך ביותר, עד כה.3 מחקר ההארכה OLE של HELP נועד להעריך את הבטיחות והיעילות ארוכת-הטווח (מטרה ראשית) של טאקזירו במשך תקופה של שנתיים וחצי. התוצאות המלאות התבססו על נתונים שנאספו בין מאי 2016 לאוקטובר 2019 וכללו העברה של 109 מטופלים שנבדקו במקור במחקר HELP, ו-103 מטופלים חדשים המתאימים למחקר, אשר לא השתתפו במחקר הראשוני אך חוו לפחות התקף אחד של אנגיואדמה תורשתית בתוך 12 שבועות.1 

“במהלך השנים האחרונות, חלה התקדמות ניכרת בקידום המדע להבנה טובה יותר וטיפול טוב יותר באנגיואדמה תורשתית. בשנת 2018, קיבלנו את אישורי הרגולציה הראשונים לטאקזירו כנוגדן חד-שבטי ראשון מסוגו לטיפול מונע באנגיואדמה תורשתית, וכבר ניתן לראות את ההבדל המושג במניעת התקפים במטופלים רבים ברחבי העולם”, אמר ד”ר דונטלו קרוצ’טה (Donatello Crocetta), ראש המחלקה הגלובלית, למחלות חיסוניות ומחלות מטבוליות נדירות, במשרד הרפואי הראשי, בטקדה. “מחקר המשך כגון מחקר ההארכה OLE של HELP, חיוני על מנת שנוכל להמשיך ולבנות את הבנתנו לגבי הפוטנציאל של טאקזירו כטיפול מונע לטווח-הרחוק באנשים החיים עם HAE“.

התוצאות המלאות ממחקר ההארכה HELP OLE, הראו שפרופיל הבטיחות של טאקזירו תואם לממצאים המקוריים ממחקר HELP הראשוני, עם הופעה של תופעות לוואי הקשורות לטיפול (TEAE) במסגרת הטיפול ב- 54.7% מהמטופלים (n=116) כאשר השכיחות ביניהן הנן כאב באזור ההזרקה, זיהום בדרכי הנשימה, או כאבי ראש.1 בנוסף, נתונים ממחקר ההארכה HELP OLE הראו כי יעילות טאקזירו במינון של 300 מ”ג בהזרקה תת-עורית פעם בשבועיים בחולים שהועברו מהניסוי הקודם תאמה לממצאי מחקר HELP המקוריים. ממוצע (מינימום, מקסימום) הירידה בשיעור ההתקפים בהשוואה לרמות הבייסליין שנצפה באוכלוסיית המחקר (N=212) היה 87.4% (-100; 852.8), כאשר כ- 93% מהמטופלים חוו ירידה של 70% לפחות בשיעור ההתקפים.1  מטרות מחקריות נוספות מדדו תקופות ללא התקפים.2

תקצירים המוצגים לגבי מחקר ההארכה HELP OLE, ניתן למצוא באתר הכנס של ACAAI, כדלהלן:

·         יעילות ובטיחות ארוכות-טווח של לאנאדלומב (Lanadelumab): תוצאות סופיות ממחקר ההארכה HELP OLE (כרזה #P150)

·         סטטוס תקופה ללא-התקפים במהלך שימוש ממושך בלאנאדלומב לטיפול באנגיואדמה תורשתית:תוצאות סופיות של מחקר ההארכה HELP OLE (כרזה #P157)

אודות מחקר ההארכה HELP OLE (HELP StudyTM Open-label Extension): מחקר ההארכה (OLE) של טיפול מונע ארוך-טווח באנגיואדמה תורשתית (HELP StudyTM) נועד להעריך את היעילות והבטיחות ארוכות-הטווח של טיפול טאקזירו בחולי אנגיואדמה תורשתית (HAE) שגילם 12 או יותר. 212 מטופלים טופלו בטאקזירו בתחילת מחקר ההארכה (109 שהועברו ממחקר קודם ונבדקו במקור במסגרת מחקר HELP והמשיכו למחקר ההארכה, ו-103 חולים שלא השתתפו במחקר HELP הראשוני ונמצאו מתאימים למחקר אך חוו לפחות התקף אחד תוך 12 שבועות). מטופלים שהועברו מהמחקר הקודם, קיבלו מנת טאקזירו של 300 מ”ג ביום 0 ולאחר מכן פעם בשבועיים לאחר ההתקף הראשון שלהם. מטופלים חדשים טופלו במינון של 300 מ”ג פעם בשבועיים, החל מיום 0. 196 משתתפים השלימו לפחות 12 חודשי טיפול ו- 173 מטופלים השלימו לפחות 30 חודשי טיפול.1

אודות אנגיואדמה תורשתית: אנגיואדמה תורשתית (HAE) היא מחלה גנטית נדירה הגורמת להתקפים חוזרים ונשנים של בצקת נפיחות בחלקים שונים בגוף, לרבות הבטן, הפנים, כפות הרגליים, אברי המין, הידיים והגרון. הנפיחות עלולה לגרום לתשישות ולכאבים.6-4  התקפים החוסמים את דרכי הנשימה עלולים לגרום לחנק ולהיות מסכני חיים.7,6  אנגיואדמה תורשתית פוגעת בכ- 1 מכל 50,000 בני אדם ברחבי העולם. לעתים קרובות היא אינה זוכה להכרה הראויה, ואינה מאובחנת כראוי ואינה מטופלת באופן הולם.7,6,4

8 Takhzyro (Lanadelumab), Prescribing Information, Dec 2020