מהתוצאות המלאות של שלושה מחקרים בשלב 3 עולה כי הטיפול ב- Ocrelizumab מביא לירידה עקבית ומשמעותית קלינית בסמנים מג’וריים של פעילות והתקדמות המחלה בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית או טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית.
למרות שהתוצאות הראשוניות וניתוחי תתי-קבוצות הוצגו במהלך השנה האחרונה בכנסים שונים, הנתונים המלאים ממחקרי OPERA 1, OPERA 2 ו-ORATORIO פורסמו במהלך חודש דצמבר בכתב העת New England Journal of Medicine.
המחקרים הכמעט-זהים, OPERA 1 ו-OPERA 2, כללו כל אחד כ-800 חולים עם טרשת נפוצה התקפית. המשתתפים בכל מחקר שטופלו ב-Ocrelizumab במתן תוך-ורידי במינון 600 מ”ג אחת לחצי שנה, למשך 96 שבועות. מהתוצאות עלה כי בקבוצת ההתערבות תועדו שיעורי הישנות שנתיים שהיו נמוכים ב-46% ו-47%, בהתאמה, בהשוואה לאלו שטופלו בזריקות תת-עוריות של Interferon β-1a שלוש פעמים בשבוע (התוצא העיקרי).
שיעורי האירועים החריגים היו דומים ועמדו על 80.1% ו-80.9% מהחולים בקבוצת ההתערבות וקבוצת הביקורת, בהתאמה, במחקר OPERA 1 ועמדו על 86.3% ו-85.6% במחקר OPERA 2. אירועים חריגים חמורים תועדו בשכיחות גבוהה יותר בקבוצת הביקורת, בהשוואה לקבוצת ההתערבות בכל מחקר (7.8% לעומת 6.9% ו-9.6% לעומת 7%, בהתאמה). עם זאת, אירועים חריגים על-רקע העירוי היו נפוצים יותר בכלל קבוצת המטופלים ב-Ocrelizumab (34.3% לעומת 9.7%).
ממצא מטריד יותר נגע לכך שבכלל קבוצת ההתערבות תועדו ארבע ממאירויות (0.5%, שני מקרים של סרטן שד פולשני, מקרה אחד של Renal Cell Carcinoma ומקרה אחד של מלנומה ממארת), זאת לעומת שני מקרים בקבוצת הביקורת (מקרה אחד של Mantle Cell Lymphoma ומקרה אחד של Squamous Cell Carcinoma).
המסר העיקרי של מחקרים אלו היה כי גודל ההשפעה בחולים עם טרשת נפוצה התקפית הוא בהחלט חריג בהיקפו והטיפול היה יעיל מאוד.
במחקר ORATORIO נכללו 732 חולים עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית. מהנתונים עלה כי בקבוצת הטיפול תועדה התקדמות הידרדרות ב-33% מהחולים לאחר 12 שבועות, בהשוואה ל-39% מהחולים בקבוצת הפלסבו; שיעורים אלו עמדו לאחר 24 שבועות על 30% ו-36%, בהתאמה.
מדובר בתרופה הראשונה שהדגימה השפעה משמעותית להאטת התקדמות מוגבלות במסגרת מחקר בשלב 3 בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית ולכן מדובר במחקר משמעותי בתחום. תוצאות שלושת המחקרים הללו הוגשו למנהל המזון והתרופות האמריקאי.
N Engl J Med. Published online December 21, 2016
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!