אלרגיה

טיפול גנטי לציסטיק פיבורזיס מביא לשיפור התפקוד הריאתי (Lancet Resp Med)

טיפול גנטי חודשי לציסטיק פיברוזיס הביא לשיפור מדדי FEV1 (Forced Expiratory Volume in 1 second) במחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 2b, שתוצאותיו פורסמו במהלך חודש יולי בכתב העת Lancet Respiratory Medicine.

במסגרת המחקר הנוכחי ביקשו החוקרים לבחון תרכובות Plasmid DNA-Liposome ששימשו במספר מחקרים בשלב 1 ו-2a, במטרה לבחון את יעילות הטיפול הגנטי. התוצא העיקרי היה השינוי היחסי במדד FEV1.

מדגם המחקר כלל משתתפים מעל גיל 12 שנים, עם מדדי FEV1 בטווח 50-90% וכל גנוטיפ אופייני לציסטיק פיברוזיס. תוצאי סיום משניים כללו את מדד Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Score, תוצאות סריקת טומוגרפיה ממוחשבת ותפקודי ריאות נוספים.

החולים שקיבלו את הטיפול הגנטי או תמיסת סליין כפלסבו באמצעות נבולייזר כל 28 ימים במשך שנה אחת. הטיפולים ניתנו ב-18 מרכזים רפואיים ברחבי בריטניה. במהלך הטיפולים החולים המשיכו בנטילת הטיפול הסטנדרטי, פרט ל-DNAse למשך 24 שעות לפני ואחרי הטיפול. תתי קבוצות של חולים נטלו גם את הטיפול או את הפלסבו בצורת תרסיס לאף או השלימו בדיקת ברונכוסקופיה לפני המנה הראשונה ולאחר המנה האחרונה של הטיפול.

לאחר 12 חודשי מעקב, החוקרים זיהו שיפור משמעותי, אם כי מתון, ב-62 חולים בקבוצת ההתערבות בהשוואה ל-54 ביקורות (3.7%, p=0.046). עם זאת, השפעת הטיפול בחולים עם מחלה חמורה יותר עמדה על 6.4%, ובאלו עם מחלה פחות חמורה עמדה על 0.2%, עדות לתועלת רבה יותר בחולים קשים יותר.

התפקוד הריאתי התייצב בקבוצת ההתערבות, אך המשיך לרדת בקבוצת הביקורת. הקבוצות לא היו שונות מבחינת גיל, מין, סוג המוטאציה, קולוניזציה של פסאודומונס, טיפול תרופתי נלווה, מעורבות עיקרית של דרכי אוויר קטנות או גדולות, או תופעות לוואי על רקע הטיפול.

ברונכוסקופיה הדגימה דנ”א ספציפי ב-12 מבין 14 המטופלים שהשלימו את המחקר, אך באף אחד מהחולים בקבוצת הביקורת. בדומה, דנ”א בקבוצת ההתערבות זוהה בתת-קבוצה של המטופלים בתרסיס לאף, אך לא באלו שטופלו בתרסיס סליין.

החוקרים מזהירים כי דרושים מחקרים נוספים בנושא מאחר ואמנם למחקר הייתה עוצמה מספקת לזהות הבדלים בעלי חשיבות קלינית בתפקוד הריאתי, הממצאים הצביעו על התייצבות התפקוד הריאתי ולא שיפור, והדבר לא תואר בכלל המטופלים.

Lancet Resp Med. Published online July 3, 2015

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד סקירה מועדפת ל- Crinecerfont לטיפול בהיפרפלזיה מולדת של האדרנל (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק מעמד סקירה מועדפת ל- Crinecerfont לטיפול בהיפרפלזיה מולדת של האדרנל (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק מעמד סקירה מועדפת (Priority Review) לבחינת שתי בקשות להערכת Crinecerfont לטיפול במקרים של היפרפלזיה מולדת של האדרנל (Congenital Adrenal Hyperplasia). הטיפול ב- Crinecerfont קיבל בעבר מעמד של תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי במרץ 2019. מנתונים משני מחקרים שפורסמו בעבר עולה כי Crinecerfont, תכשיר סלקטיבי המכוון […]

  • גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת פרקינסון בגיל מוקדם זוהה, תגלית שמומחים מאמינים כי תהיה לה השלכות קליניות חשובות בעתיד הלא רחוק, כך עולה מכנס האקדמיה האירופאית לנוירולוגיה 2024

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    האם היפוקסמיה משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלוה להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות? (מתוך כנס SLEEP)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך כנס SLEEP עולה כי אירועי היפוקסמיה ועומס היפוקסי משנית לדום נשימה חסימתי בשינה עלולים להביא לעליה בסיכון להישנות סרטן ריאות. החוקרים השלימו סקירה רטרוספקטיבית של הרשומות הרפואיות של 403 מבוגרים (גיל חציוני של 74 שנים; 52% נשים) עם היסטוריה של סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) ונתוני […]

  • האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    האם עודף-משקל מעלה את הסיכון לתמותה בחולים במצב קשה עם COVID-19? (מתוך Obesity)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי השמנה אינה מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בחולים במצב קריטי עם אבחנה של COVID-19. יתרה מזאת, בחולים עם מדד מסת גוף נמוך מ-25 ק”ג/מ2 תועדו שיעורי תמותה גבוהים יותר בהשוואה לאלו עם מדדי מסת גוף גבוהים יותר. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון […]

  • הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון משפרת את תוחלת החיים בכל גיל (Am J Prev Med)

    הפסקת עישון בכל גיל מלווה בהארכת תוחלת החיים הצפויה, כאשר התועלת הרבה ביותר תוארה באלו שהפסיקו לעשן בגיל צעיר, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת American Journal of Preventive Medicine. החוקרים בחנו את ההשפעות המזיקות של עישון וההשפעה החיובית של הפסקת עישון על תוחלת החיים במבוגרים בגילאי 35-75 שנים. שיעורי התמותה הספציפיים לגיל לפי […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    הוספת Trilaciclib לטיפול כימותרפי לא הובילה לשיפור הישרדות כוללת בנשים עם סרטן שד גרורתי שלילי לשלושת הקולטנים להורמונים, כך עולה מתוצאות מחקר PRESERVE 2, כפי שדווח ע”י יצרנית התרופה. המומחים מסבירים כי Trilaciclib הינו מעכב CDK4/6 המאושר בארצות הברית להפחתת שיעורי דיכוי מח עצם על-רקע כימותרפיה בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Ensifentrine  כטיפול אחזקה למחלת ריאות חסימתית כרונית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Ensifentrine  כטיפול אחזקה למחלת ריאות חסימתית כרונית (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Ensifentrine, מעכב PDE-3 ו-PDE-4, לטיפול במבוגרים עם מחלת ריאות חסימתית כרונית (Chronic Obstructive Pulmonary Disease, או COPD). המומחים מסבירים כי Ensifentrine הינו תכשיר מרחב סמפונות ונוגד-דלקת שאינו סטרואיד, המיועד לשמש כטיפול אחזקה לחולים עם מחלת ריאות חסימתית כרונית. האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה