אלרגיה

טיפול ב-Sirolimus במטופלות עם Lymphangioleiomyomatosis עשוי לייצב תפקוד ריאתי ולשפר איכות חיים (מתוך NEJM)

מאת ד”ר אולה קראסיק

ממחקר חדש אשר פורסם בגיליון מרץ של כתב העת NEJM עולה כי במטופלות עם Lymphangioleiomyomatosis וירידה בינונית בתפקוד ריאתי, טיפול ב-Sirolimus(רפמיון) עשוי לייצב תפקוד ריאתי, להפחית תסמינים ולהעלות איכות חיים.

Lymphangioleiomyomatosis , או LAM , הינה מחלת ריאות ציסטית פרוגרסיבית בנשים. המחלה קשורה להפעלה בלתי תקינה של mTOR (או mammalian target of rapamycin ). התרופה Sirolimus , הנקראת גם rapamycin , מעכבת mTOR והדגימה תוצאות מבטיחות במחקרים שלב 1-2 במטופלות עם LAM .

במחקר אקראי, כפול-סמיות, מבוקר-פלצבו זה השתתפו 89 מטופלות עם LAM עם הפרעה ריאתית בינונית. מחצית מהנשים טופלו ב-Sirolimus (46 נשים) ומחציתן בפלצבו (43 נשים) במשך 12 חודשים. בהמשך הנשים נשארו במעקב ותצפית ל-12 חודשים נוספים. החוקרים השוו את קצב השינוי ב-FEV1 (נפח הנשיפה המאומצת בשניה הראשונה) בין נשים שטופלו ב-Sirolimus לבין אלה שטופלו בפלצבו.

* במהלך הטיפול, קצב השינוי של FEV1 בקבוצת הפלצבו היה בממוצע ירידה של 12 מ”ל בחודש ואילו בנשים שטופלו ב-Sirolimus קצב השינוי היה עליה של 1 מ”ל בחודש (P<0.001 ).

* ההבדל האבסולוטי בין הקבוצות בשינוי הממוצע ב-FEV1 במשך כל תקופת הטיפול היה 153 מ”ל, או כ-11% מה-FEV1 הממוצע בתחילת המחקר.

* בהשוואה לקבוצת הפלצבו, בקבוצת Sirolimus נמדד שיפור במדידות של FVC (או forced vital capacity ), ב-FRC (או functional residual capacity ), ברמות VEGF-D (או vascular endothelial growth factor D ) בדם, באיכות חיים ובתפקוד בין תחילת המחקר לסיומו.

* לא נמצא הבדל משמעותי בין הקבוצות בשינוי במרחק הליכה של 6 דקות או ביכולת הדיפוזיה של הריאה של חד-תחמוצת הפחמן (CO ).

* לאחר הפסקת הטיפול ב-Sirolimus , תפקוד הריאות חזר לרדת בנשים אלה באופן מקביל לירידה בתפקוד הריאות בקבוצת הפלצבו.

* תופעות לוואי היו נפוצות יותר בקבוצת Sirolimus , אך שכיחות תופעות לוואי חמורות לא נמצאה שונה באופן משמעותי בין שתי הקבוצות.

החוקרים מסכמים וכותבים כי במטופלות עם LAM וירידה בינונית בתפקוד ריאתי, טיפול ב-Sirolimus נמצא כמייצב תפקוד ריאתי, מוריד רמות VEGF-D , מפחית תסמינים ומעלה איכות חיים. טיפול ב-Sirolimus עשוי להיות שימושי במטופלות נבחרות עם LAM .

NEJM March 2011

לידיעה באתר NeLM

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה