הטיפול באגוניסט לקולטן M4R (או Melanocortin-4-Receptor), Setmelanotide, לווה בהפחתת משקל משמעותית בחולים עם השמנה היפותלמית, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שהוצגו במהלך ObesityWeek.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חולים עם השמנה היפותלמית סובלים רבות מהשמנה קיצונית קשה לטיפול. בשל הקושי הרב לטיפול במקרים של השמנה על-רקע פגיעה היפותלמית, החוקרים ביקשו לבחון אפשרויות חדשות לטיפול באוכלוסייה זו.
מדגם המחקר כלל 18 חולים עם השמנה היפותלמית בגילאי 6-40 שנים (גיל ממוצע של 15 שנים; 61% גברים) מחמישה אתרים ברחבי ארצות הברית. כל המשתתפים השלימו שלב טיטרציה בתווית-פתוחה כאשר המינון הסופי של Setmelanotide היה 3 מ”ג שניתן בזריקה תת-עורית יומית. חולים בגילאי 6-15 שנים קיבלו Setmelanotide במינון 1 מ”ג ו-2 מ”ג פעם ביום למשך שתי תקופות עוקבות בנות שבועיים ולאחר מכן, טופלו במינון 3 מ”ג כל יום למשך 12 שבועות. אלו בגילאי 16 שנים ומעלה טופלו במינון של 2 מ”ג כל יום למשך שבועיים ולאחר מכן טופלו במינון של 3 מ”ג כל יום למשך 14 שבועות.
התוצא העיקרי היה שיעור החולים שהשיגו ירידה של 5% ומעלה במדד מסת הגוף מתחילת המחקר עד לאחר 16 שבועות טיפול. תוצאים משניים כללו שינוי משמעותי קלינית בממוצע סטיית התקן של מדד מסת הגוף (BMI Z-score), ירידה במשקל, שינוי במדד רעב יומי ובטיחות.
לאחר 16 שבועות, Setmelanotide הוביל לירידה של 12.6% במשקל הגוף וירידה של 14.5% במדד מסת הגוף. החוקרים זיהו ירידה בממוצע BMI Z-score מ-3.9 ל-2.7 לאחר 16 שבועות ומשקל הגוף הממוצע ירד ב-12.6% למשקל של 90.4 ק”ג.
מרבית החולים (77.7%) השיגו ירידה של 10% ומעלה במדד מסת הגוף לאורך המחקר. באשר למדד רעב יומי, 11 החולים בגילאי 12 שנים ומעלה חוו שינוי ממוצע של 2.9- נקודות (ירידה של 45% במדד רעב).
החוקרים השלימו גם שלב הארכה ארוך-טווח של המחקר שכלל את כל המשתתפים עם ירידה של 5% ומעלה במדד מסת הגוף. מבין חולים אלו, 12 מטופלים השלימו 29 שבועות טיפול ב- Setmelanotide ואחוז השינוי הממוצע במדד מסת הגוף עמד על 21.1%. חמישה מהמטופלים הללו השלימו 41 שבועות טיפול, כאשר השינוי הממוצע במדד מסת הגוף בקבוצה זו עמד על 26.7%-.
אירועים חריגים על-רקע הטיפול דווח ב-83.3% מהמטופלים, כאשר התופעות הנפוצות כללו בחילות (61.1%), הקאות (33.3%), היפרפיגמנטציה עורית (33.3%), שלשול (22.2%) וזיהום בקורונה (22.2%). שני חולים הפסיקו את הטיפול בשל תופעות לוואי.
החוקרים קוראים להשלים מחקר גדול ומבוקר-פלסבו לאישור ממצאי המחקר.
הטיפול ב- Setmelanotide קיבל לאחרונה מעמד של טיפול פורץ דרך ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לחולים עם השמנה היפותלמית.
מתוך כנס ObesityWeek
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!