מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Belzutifan לטיפול במבוגרים עם סרטן כליה (Renal Cell Carcinoma) בשלב מתקדם ולאחר התקדמות תחת טיפול במעכב PD-1/L1 ו-VEGF-TKI (או Vascular Endothelial Growth Factor Tyrosine Kinase Inhibitor).
משמעות האישור הנוכחי הינה כי Belzutifan הינו התכשיר הראשון המאושר לטיפול בסרטן כליה עם עדות להתקדמות לאחר טיפול במעכב בקרה חיסונית ו-VEGF-TKI.
המומחים מסבירים כי Belzutifan הינו מעכב HIF-2 (או Hypoxia Inducible Factor) שאושר בשנת 2021 לטיפול במקרים של המנגיובלסטומה של מערכת העצבים המרכזית, גידולים נוירואנדוקריניים של הלבלב הדורשים ניתוח מיידי וסרטן כליה על-רקע תסמונת VHL (או Von Hippel Lindau).
אישור ההתוויה כעת מבוסס על תוצאות מחקר LITESPARK-005, במסגרתו חולקו באקראי 746 חולים עם סרטן כליה לא-נתיח, מתקדם-מקומית או גרורתי, לקבלת Belzutifan (120 מ”ג) או לטיפול במעכב Everolimus (10 מ”ג) שניתן פעם ביום.
חציון משך ההישרדות ללא-התקדמות מחלה עמד על 5.6 חודשים עם שתי התרופות, אך Belzutifan הפחית את הסיכון להתקדמות או תמותה בשיעור של 25% (יחס סיכון של 0.75).
שיעורי התגובה האובייקטיבית עם Belzutifan עמדו על 22%, עם שיעורי תגובה מלאה עמדו על 3% בקרב המשתתפים במחקר ושיעורי התגובה החלקית עמדו על 19%. באשר ל-Everolimus, שיעורי התגובה האובייקטיבית עמדו על 4%, כאשר בכל המקרים מדובר היה בתגובה חלקית.
אירועים חריגים חמורים דווחו ב-38% מהחולים בזרוע הטיפול ב- Belzutifan, כולל היפוקסיה (7%), אנמיה (5%), דלקת ריאות (3.5%), דימום (3%) ותפליט פלאורלי (2.2%). בסיכומו של דבר, 6% מהחולים הפסיקו את הטיפול בשל אירועים חריגים, אשר היו פטאליים ב-3.2% מהמשתתפים. תווית הטיפול נושאת אזהרת קופסא אודות השפעה טרטוגנית של הטיפול.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!