מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Eflornithine לטיפול במבוגרים וילדים עם נוירובלסטומה בדרגת סיכון גבוהה.
האישור הנוכחי, הראשון של טיפול להפחתת הסיכון להישנות בילדים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה, תקף לחולים שהשיגו לפחות תגובה חלקית לטיפול קודם, כולל טיפול אימונותרפי המכוון כנגד GD2.
המומחים מסבירים כי Eflornithine הינו מעכב ספציפי ובלתי הפיך של האנזים Ornithine Decarboxylase.
האישור הנוכחי של הטיפול ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על תוצאות מחקר מבוקר להשוואת התוצאות משני מחקרים. קבוצת הביקורת כללה 1,241 חולים מזרוע הניסוי של מחקר ANBL0032, מחקר אקראי, רב-מרכזי, שהשווה בין Dinutuximab, Interleukin-2 ו-Cis-Retinoic לעומת טיפול ב-Cis-Retinoic בלבד בילדים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה.
מחקר Study 3B כלל 105 חולים עם נוירובלסטומה בסיכון גבוה שקיבלו טיפול פומי ב- Eflornithineפעמיים ביום במינונים המבוססים על פני שטח גוף. הטיפול ניתן למשך שנתיים, או עד להתקדמות מחלה או רעילות בלתי-מתקבלת. החוקרים התאימו חולים ממחקר ANBL0032 וחולים ממחקר Study 3B ביחס 3:1, כאשר הניתוח העיקרי כלל 270 חולים מהמחקר הראשון ו-90 חולים ממחקר Eflornithine.
מהתוצאות עולה שיפור מובהק סטטיסטית בשיעורי הישרדות ללא-אירועים, תוצא היעילות העיקרי, עם טיפול ב- Eflornithine (יחס סיכון של 0.48, רווח בר-סמך 95% של 0.27-0.85). עוד דווח על שיפור בהישרדות הכוללת עם טיפול ב- Eflornithine (יחס סיכון של 0.32, רווח בר-סמך 95% של 0.15-0.70).
בשל חוסר ודאות אודות הערכת השפעת הטיפול, החוקרים השלימו ניתוח נוסף בתתי-קבוצות מסוימות או בשיטות סטטיסטיות אחרות. מהתוצאות של ניתוחים סטטיסטיים אלו עלה כי יחסי הסיכון להישרדות ללא-אירועים נעו בין 0.43 (רווח בר-סמך 95% של 0.23-0.79) ועד 0.59 (רווח בר-סמך 95% של 0.28-1.27) ויחסי הסיכון להישרדות הכוללת נעו בין 0.29 (רווח בר-סמך 95% של 0.11-0.72) ועד 0.45 (רווח בר-סמך 95% של 0.21-0.98).
תופעות הלוואי הנפוצות עליהן דווח במחקר Study 3B כללו דלקת אוזן תיכונה, שלשול, שיעול, דלקת סינוסים, דלקת ריאות, זיהום בדרכי נשימה עליונות, דלקת לחמית, הקאות, חום, נזלת אלרגית, ירידה בנויטרופילים, עליה ברמת ALT ו-AST, ירידה בשמיעה, זיהום עורי וזיהום בדרכי השתן.
לסיכום, מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Eflornithine לטיפול בילדים ומבוגרים עם אבחנה של נוירובלסטומה בסיכון גבוה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!