הטיפול ב-Lumacaftor/Ivacaftor מהווה פריצת דרך בטיפול בציסטיק פיברוזיס (Expert Rev Clin Pharmacol)
ציסטיק פיברוזיס הינה מחלה אוטוזומאלית רצסיבית, עם כ-90,000 חולים ברחבי הולם, מהם כ-73% הומוזיגוטיים למוטאציה מסוג F508del בגן CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Lumacaftor/Ivacaftor


