מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Omidubicel-onlv כטיפול השתלת תאי גזע המטופויאטית ראשון לחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה.
באופן ספציפי, Omidubicel מאושר לשימוש לאחר הכנה בעצימות מופחתת במבוגרים וילדים בגילאי 6 שנים ומעלה להם לא נמצא תורם מח עצם מתאים. ה
מדובר בהתוויה השניה המאושרת לטיפול התאי בארצות הברית; Omidubicel אושר לראשונה בשנת 2023 לטיפול בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ממאירות המטולוגית המיועדת לקבלת דם טבורי, להפחתת הסיכון לזיהום ומרווח זמן עד התאוששות נויטרופילים לאחר טיפול לדיכוי מח עצם.
האישור הנוכחי, אשר ניתן לאחר בחינה מועדפת, מבוסס על ממצאים ממחקר בתווית-פתוחה, בשלב 1/2 , הנמשך בימים אלו וכולל חולים עם אנמיה אפלסטית חמורה – הפרעה המטולוגית נדירה ומסכנת חיים בה מח העצם אינו מייצר כמות מספקת של תאי דם. Omidubicel הוביל להתאוששות נויטרופילים מהירה וממושכת ב-12 מבין 14 חולים, עם חציון מרווח זמן עד להתאוששות נויטרופילים של 11 ימים.
מממצאים עדכניים מהמחקר שהוצגו במהלך כנס ה-American Society of Hematology עלה כי מבין 19 חולים בגיל חציוני של 20 שנים, 18 (95%) השיגו התאוששות נויטרופילים מהירה בתוך חציון של 8 ימים. שיעורי הישרדות ללא-מחלה ושיעורי הישרדות כוללים עמדו שניהם על 94%, כאשר לא תועדו מקרים של מחלת שתל נגד מאחסן אקוטית או כרונית בדרגה חמורה.
המומחים מסבירים כי השתלת מח עצם מציעה אפשרות ריפוי לחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה, אך לחולים רבים אין תורם מתאים. Omidubicel מספק טיפול חליפי לחולים אלו.
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שנקשרו עם הטיפול ב- Omidubicel כללו חום נויטרופני, זיהומים נגיפיים וחיידקיים, היפרגליקמיה, תרומבוציטופניה אימונית ודלקת ריאות. ציטופניה אוטואימונית תועדה ב-25% מהחולים.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!