מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Luspatercept (רבלוזיל), תכשיר המעודד הבשלת כדוריות דם אדומות, כקו-טיפול ראשון לאנמיה במבוגרים מסוימים עם תסמונת מיאלודיספלסטית.
ההתוויה תקפה לחולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית בדרגת סיכון נמוכה מאוד-עד-בינונית שלא קיבלו טיפול קודם בתכשירים ממשפחת ESA (או Erythropoiesis-Stimulating Agents) ועשויים להידרש לעירויים קבועים של כדוריות דם אדומות.
בעבר, מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול לאנמיה במגוון אוכלוסיות ספציפיות אחרות.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות ביניים של מחקר COMMANDS, מחקר אקראי בשלב 3, בו נערכה השוואה של היעילות והבטיחות של Luspatercept לעומת Epoetin Alfa בטיפול באנמיה משנית לתסמונת מיאלודיספלסטית בדרגה סיכון נמוכה מאוד, נמוכה, או בינונית, בחולים התלויים בעירויי כדוריות דם אדומות, אשר לא טופלו בתכשירי ESA.
המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים בזרוע Luspatercept שרדו ללא תלות בעירויי כדוריות דם אדומות למשך 12 שבועות, עם עליה ממוצעת בריכוז המוגלובין של לפחות 1.5 גרם/ד”ל (58.5% לעומת 31.2%, p<0.0001).
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר עם Luspatercept כללו שלשול, עייפות, יתר לחץ דם, בצקת היקפית, בחילות וקוצר נשימה.
המומחים בתחום מסבירים כי עבור חולים עם תסמונת מיאלודיספלסטית בדרגה סיכון נמוכה יותר, הטיפולים הסטנדרטיים כיום כוללים תכשירים ממשפחת ESA, להם תועלת מוגבלת באיזון אנמיה, כאשר רק אחד מכל שלושה חולים צפויים להגיב לטיפול לתקופה של 6-18 חודשים. ממצאי מחקר COMMANDS מעידים כי שיעור גבוה כמעט כפליים של חולים שטופלו ב- Luspatercept שרדו ללא תלות בעירויי כדוריות דם אדומות לאורך לפחות 12 שבועות, לצד עליה בריכוזי המוגלובין לעומת טיפול ב-Epoetin Alfa.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!