מנהל המזון והתרופות האמריקאי (U.S. Food and Drug Administration- FDA ) העניק לתרופה MPDL3280A מעמד של “תרופה פורצת דרך” (Breakthrough Therapy Designation ) שיאפשר הליך רישום מהיר שלה לטיפול בסרטן שלפוחית השתן.
חברת רוש פרסמה ב-31 במאי תוצאות ממחקר שלב 1 פתוח המראות שהאימונותרפיה הניסיונית הקטינה גידולים (שיעור תגובה כולל) ב-43 אחוז (13 מתוך 30) מהחולים עם סרטן שלפוחית השתן שטופלו בעבר, ושגידוליהם אופיינו כחיוביים ל-PDL1 (Programed Death Ligand-1 ) באמצעות בדיקה שפותחה על ידי חברת “רוש”1. פרופיל הבטיחות תאם למה שכבר דווח קודם לכן לגבי MPDL3280A , ללא תופעות לוואי חמורות (בדרגה 4-5) הקשורות לטיפול.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי העניק ל- MPDL3280Aמעמד של “תרופה פורצת דרך” המאפשרת רישום מהיר של התרופה. הליך זה נועד לזרז את הפיתוח וההערכה של תרופות למחלות קשות ולקדם את נגישות המטופלים לתרופות אלו באמצעות מתן אישור מהיר על ידי ה-FDA .
“סרטן שלפוחית השתן הנו הסרטן ה-9 בשכיחותו בעולם, ולא חלה התקדמות בטיפול בו מזה כ-30 שנה, כך שאנו מרוצים מהליך ההרשמה המהיר של MPDL3280A לטיפול בסרטן גרורתי של שלפוחית השתן שניתן על ידי ה-FDA “, כך אמרה ד”ר סנדרה הורנינג, מנהלת רפואית ראשית וראש חטיבת פיתוח התרופות העולמית.“אנו מעריכים את יעילות MPDL3280A בטווח רחב של גידולים והתחלנו במחקרים הכוללים בדיקה אבחנתית נלווית בסרטן ריאות ובסרטן שלפוחית השתן”.
תוצאות מלאות של המחקר הוצגו במפגש השנתי ה-50 של האגודה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית American Society of Clinical Oncology (ASCO)] ] על ידי תומאס פאוולס, פרופסור לאונקולוגיה של מערכת השתן, ממכון “Barts ” באוניברסיטת “קווין מארי”, בלונדון, אנגליה.
אודות מחקר שלב 1 עם MPDL3280A
המחקר הנו חד-זרועי, רב-מרכזי, פתוח, וכלל 68 חולים עם סרטן גרורתי של שלפוחית השתן שטופלו בעבר.
המחקר כלל 30 חולים שאובחנו כחיוביים ל-PD-L1 חיובי (immunohistochemistry [IHC] 2/3) באמצעות בדיקה אבחנתית ניסיונית שפותחה על ידי חברת “רוש”.
לאחר 6 שבועות של מעקב, שיעור התגובה האובייקטיבית (Objective response rate ORR ) כפי שנמדד על ידי הקריטריונים המקובלים של RECIST היה 43% (13/30), ולאחר 12 שבועות שיעור התגובה האובייקטיבי היה 52% ( 13/25 ) בקרב חולים עם גידולים חיוביים ל-PD-L1 .
תגובה מלאה (היעדר עדות לגידול בהדמייה) נצפתה בקרב 7% אחוזים מהחולים עם גידול חיובי ל- PD-L1 (2/30).
שיעור התגובה האובייקטיבי היה 11% (4/35) בחולים עם גידולים שליליים ל-PD-L1 (IHC 0/1 ) על פי הבדיקה הניסיונית של רוש.
הזמן החציוני עד להופעת התגובה אצל משתתפי הניסוי היה 42 יום.
תופעות לוואי הקשורות לטיפול בדרגה 3 נצפו ב- % 4 (3/68) ממשתתפי המחקר וכללו חולשה (% 2 ), רמה נמוכה של טסיות דם ( % 2 ) ושל זרחן בדם ( % 2).
תופעות הלוואי השכיחות ביותר עד כה, שנצפו בקרב מעל ל-5% מהמטופלים היו ירידה בתיאבון (12% אחוז), תשישות (12% אחוז), בחילה ( % 12 אחוז), חום (9% אחוז) וחולשה (7% אחוז).
אודות MPDL3280A (אנטי-PDL1 )
MPDL3280A (המכונה גם אנטי-PDL1 ) הוא נוגדן חד-שבטי ניסיוני אשר תוכנן להפריע לפעילות חלבון בשם PD-L1 . על ידי היקשרות ל- PD-L1 , הנמצא על פני תאי הגידול ותאי מערכת החיסון הנמצאים בתוך רקמת הגידול הנוגדן מונע מ- PD-L1להיקשר ל- PD-1 ול-B7.1 , חלבונים המבוטאים על פני השטח של תאי T . על ידי עיכוב PD-L1 , MPDL3280A יכול לאפשר את ההפעלה של תאי T , ולהחזיר להם את היכולת לזהות ולתקוף ביעילות את תאי גידול.
אודות סרטן גרורתי של שלפוחית השתן
סרטן גרורתי של תאי האורותל בשלפוחית השתן כרוך בפרוגנוזה רעה ואפשרויות הטיפול בו מוגבלות. סרטן שלפוחית השתן הוא הסרטן ה-9 הנפוץ בעולם, עם 430,000 אבחונים של מקרים חדשים בשנת 2012, וכ-145,000 מקרי מוות בכל שנה ברחבי העולם. 2,3 בקרב גברים, יש סבירות גבוהה פי שלושה ללקות בסרטן שלפוחית השתן לעומת נשים, כמו כן, סרטן זה נפוץ פי שלושה בארצות מפותחות לעומת ארצות פחות מפותחות. 2,3
“רוש” וטיפול בסרטן באמצעות אימונותרפיה
חברת “רוש” מפתחת תרופות למעלה מ-30 שנה, מתוך מטרה להגדיר מחדש את הטיפול באונקולוגיה. כיום, יותר מאי פעם, אנו משקיעים מאמצים רבים בפיתוח טיפולים חדשניים שמסייעים למערכת החיסונית העצמית של האדם להילחם בסרטן. תכניות המחקר והפיתוח של טיפול מותאם-אישית בסרטן באמצעות אימונותרפיה, כוללות יותר מ-20 תרופות ניסיוניות. תכניות אלו כוללות הערכה של סמנים ביולוגיים על מנת לקבוע אילו אנשים עשויים להיות מועמדים מתאימים לתרופות שלנו.
אודות חברת “רוש”
המשרדים הראשיים של החברה ממוקמים בבאזל, שוויץ. חברת “רוש” מובילה בתחום של שירותי בריאות ממוקדי-מחקר ומתמחה בתחומי התרופות והדיאגנוסטיקה. “רוש” היא חברה ביו-טכנולוגית הגדולה בעולם, עם תרופות ייחודיות בתחום האונקולוגיה, אימונולוגיה, מחלות זיהומיות, מחלות עיניים ונוירולוגיה. “רוש” היא המובילה העולמית בתחום דיאגנוסטיקה חוץ-גופית ואבחון סרטן מבוסס-רקמות [tissue-based cancer diagnostics ], וחלוצה בניהול מחלת הסוכרת. אסטרטגיית שירותי בריאות מותאמים-אישית [personalized healthcare strategy ] של חברת “רוש” מיועדת לספק תרופות וכלי אבחון אשר יאפשרו שיפור בבריאות החולים, ובתוחלת ואיכות חייהם. חברת “רוש” נוסדה בשנת 1896, ומעל למאה שנה תורמת באופן משמעותי לבריאות בעולם. עשרים וארבע תרופות שפותחו על ידי חברת “רוש” כלולות ברשימות של ארגון הבריאות העולמי כתרופות הכרחיות, ביניהן אנטיביוטיקות מצילות חיים, תרופות נגד מלריה וכימותרפיה.
קבוצת רוש העסיקה בשנת 2013 יותר מ-85,000 עובדים ברחבי העולם, השקיעה 8.7 מיליארד פרנקים שוויצריים בהסכמי מחקר ופיתוח [R&D ] ודיווחה על היקף מכירות של כ-46.8 מיליארד פרנקים שווייצריים. חברת ג’ננטק, בארצות הברית, נרכשה במלואה על ידי “רוש| ומהווה חלק מהקבוצה. חברת “רוש” מחזיקה ברוב המניות של חברת שוגאי פרמצבטיקה, ביפן.
למידע נוסף אנא בקרו: http://www.roche.com/index.htm
מקורות
1. Powles T, et al. Inhibition of PD-L1 by MPDL3280A leads to clinical activity in pts with metastatic urothelial bladder cancer (UBC). Abstract number: #5011. Saturday, May 31, 3:363:48 P.M. Central Time.
2. World Cancer Research Fund International. Available at: www.wcrf.org/cancer_statistics/data_specific_cancers/bladder_cancer_statistics.php Accessed May, 2014.
3 Ploeg M et al., The present and future burden of urinary bladder cancer in the world; World Journal of Urology 2009; 27(3):289-293.Available from: http://www.ipsen.com/en/pathology/ipsen-in-urology-oncology/bladder-cancer/Accessed May, 2014.
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!