פיתוח גרסה הניתנת בבליעה נחשב לאתגר מדעי משמעותי וליעד מרכזי לשיפור נוחות מטופל והיענות לטיפול.

שיטת המחקר
ניסוי קליני שלב 2, אקראי וכפול‏־סמיות, שבדק את היעילות ואת הבטיחות של Enlicitide – תרופה פומית הפועלת לעיכוב החלבון PCSK9. במחקר השתתפו מטופלים עם רמות כולסטרול גבוהות, שנמצאים בסיכון למחלות לב וכלי דם, אשר חולקו לקבוצות שקיבלו מינונים שונים של התרופה או פלצבו.

תוצאות עיקריות

• הורדת כולסטרול: התרופה הראתה יעילות מרשימה. מטופלים שקיבלו את המינון הגבוה של Enlicitide חוו ירידה דרמטית ברמות ה־LDL, שהגיעה לשיעור של יותר מ־60% בהשוואה לקבוצת הפלצבו
• יציבות הטיפול: השפעת התרופה נשמרת לאורך כל תקופת המעקב, והיא הצליחה להביא חלק ניכר מהמטופלים ליעדי הכולסטרול המומלצים לפי ההנחיות הקליניות
• בטיחות: התרופה נסבלה היטב. לא נמצאו הבדלים משמעותיים בתופעות לוואי חמורות בין קבוצת התרופה לקבוצת הפלצבו, ותופעות הלוואי במערכת העיכול היו קלות.

מסקנות
המחקר מוכיח כי Enlicitide היא חלופה פומית עוצמתית ובטוחה לזריקות הקיימות לעיכוב PCSK9. היכולת להשיג ירידה כה משמעותית בכולסטרול באמצעות כדור אחד ביום עשויה לשנות את אופן הטיפול במיליוני חולים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה ואינם מצליחים להגיע לאיזון באמצעות סטטינים בלבד.

למאמר