מנתונים חדשים שהוצגו במהלך כנס ה-American Thyroid Association עולה כי Selpercatinib (רטבמו), תכשיר ראשון מסוגו לעיכוב RET עם פעילות במערכת העצבים המרכזית, הדגים שיפור ממושך ומשמעותי בשיעורי הישרדות ללא-התקדמות ושיעורי הישרדות כוללים בחולים עם סרטן בלוטת תריס חיובי ל-RET Fusion, אשר לא קיבלו טיפול סיסטמי קודם.

מחקר LIBERTTO-001 בשלב 1-2 כלל 24 חולים עם סרטן בלוטת תריס חיובי ל-RET Fusion, שלא קיבלו טיפול סיסטמי קודם כנגד הממאירות, לאחר טיפול ביוד רדיואקטיבי (במקרים מתאימים), אשר טופלו בשלב 1 של מחקר העלאת מינון של Selpercatinib, בטווחים שנעו בין 20 מ”ג פעם ביום ועד 240 מ”ג פעמיים ביום.

במהלך השלב השני של הרחבת מינון, החולים טופלו ב- Selpercatinib במינון 160 מ”ג פעמיים ביום. הגיל החציוני עמד על 60.5 שנים ו-58.3% מהמשתתפים היו גברים. מדד ECOG להערכת המצב התפקודי היה אפסי ב-58% מהחולים, 1 ב-37% מהחולים ו-2 ב-4% מהחולים.

התוצא העיקרי היה שיעורי תגובה אובייקטיבית לפי קריטריוני RECIST 1.1, כאשר תוצאי הסיום המשניים כללו את משלב התגובה, הישרדות ללא-התקדמות מחלה ובטיחות.

באשר לתוצא העיקרי, שיעורי תגובה אובייקטיבית עמדו על 95.8% על-פי הערכת ועדה בלתי-תלויה, כאשר ב-20.8% מהחולים תועדה תגובה מלאה, ב-75% דווח על תגובה חלקית, ב-4.2% מחלה יציבה ולא תועדו מקרים של התקדמות מחלה.

שיעור החולים עם תגובה לאורך חמש שנים עמד על 63.5%, עם חציון של 54.8 חודשים. שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות מחלה לאחר חמש שנים עמד ועל 70.7% עם חציון של 58.6 חודשים. שיעורי ההישרדות הכוללים לאחר חמש שנים עמדו על 75.7%.

לא תועדו סוגיות בטיחות חדשות במהלך המחקר, בהשוואה לניתוחים קודמים של הנתונים.  בעוד ש-10 חולים נדרשו להתאמות מינון, לא תועדו מקרים של הפסקת הטיפול בשל אירועים חריגים משנית לטיפול התרופתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי עם מעקב ממושך יותר, Selpercatinib עדיין מדגים תגובה חיובית ושיעורים גבוהים של הישרדות ללא-התקדמות מחלה והישרדות כוללת לאחר חמש שנים בחולים עם סרטן בלוטת תריס עם RET Fusion שלא קיבלו טיפול סיסטמי אחר, הוכחה נוספת למקומו של הטיפול בחולים אלו.

מתוך כנס ה-ATA

לידיעה במדסקייפ