אמש התקיימה לראשונה בכנסת ישיבת  השדולה למחלות נדירות. בפגישה השתתפו ח”כ עפו אגבאריה מחד”ש, שיזם אותה, ומומחים רפואיים מובילים בתחום, לרבות יו”ר הר”י, ד”ר ליאוניד אידלמן. ע”פ ההודעה לתקשורת שנשלחה מטעם השדולה, בארץ חיים כיום 70,000 איש החולים במחלות גנטיות נדירות.  בין המחלות הגנטיות הנדירות, אשר מצריכות טיפול מיוחד, צויינו מחלות כמו תלסמיה,  מחסור בפקטור 13, קנוון,דיסאאוטונומיה משפחתית,טיי זקס,פנקוני,אס אמ איי ועוד.

המלצות השדולה הן יצירת סל תרופות נפרד למחלות נדירות, קידום חקיקה בנושא, מעקב אחר פעילות משרד הבריאות והועדה אותה מרכזת ד”ר הדר ירדני והגברת המודעות בקרב הציבור הרחב למחלות ותסמונות נדירות.

להודעה המלאה לתקשורת

הערת עורך מדור מינהל רפואי, בעז גנזבורג: יש אכן הגיון רב ביצירת סל תרופות נפרד למחלות יתומות לצורך הכללה בסל הבריאות, שכן בתהליך התיעדוף שנעשה ע”י ועדת סל הבריאות אחד הפרמטרים המרכזיים הוא יחס העלות/תועלת של התרופות והטכנולוגיות המועמדות לסל. בתרופות יתום, עלות הטיפול באופן טבעי גבוהה מאוד (שכן עלות הפיתוח של התרופה היא עדיין גבוהה מאוד, אך כמות החולים הצפויים להשתמש בה היא נמוכה מאוד), בדר”כ בכמה סדרי גודל מעלות טיפול המיועד לאוכלוסיה רחבה של חולים, ולכן לתרופת יתום אין למעשה סיכוי של ממש להתחרות בתרופות סטנדרטיות אחרות כאשר בוחנים את יחס העלות/תועלת שלה. לכן, אם אין מראש הקצאה נפרדת, או סל תרופות ייעודי המכוון לתת פתרון למחלות היתומות, עלול להיווצר מצב שבו לא יימצא מקום לאורך שנים רבות לתרופות יתום.

בפועל, יש לציין, ועדות הסל בשנים האחרונות הכלילו מס’ תרופות יתום במסגרת הסל, על בסיס הפעלת שיקול דעת נוסף, מעבר לקריטריון של יחס עלות/תועלת בלבד. יחד עם זאת, הקצאה ברורה וסבירה של מקורות ומשאבים לטובת מתן פתרון למחלות יתומות, שלא על חשבון סל הבריאות הכללי, עשוי להביא לתהליך בחירה מושכל ונכון יותר של בחירת תרופות היתום להכללה בסל הבריאות.