מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Nirogacestat לטיפול במבוגרים עם גידול דזמואידי מתקדם, לא-נתיח, חוזר, או עמיד לטיפול.
Nirogacestat הינו מעכב פומי של Gamma Secretase ומהווה את התרופה הראשונה המאושרת לטיפול בגידולים דזמואידים. מדובר גידולי רקמה רכה לא-גרורתיים, אך עם חדירה מקומית, הנפוצים בעיקר בנשים לפני מנופאוזה ומלווים בכאב וליקוי תפקודי. אפשרויות הטיפול הסטנדרטיות כוללות טיפול קרינתי, כימותרפיה, טיפולים ממוקדים וניתוח, אם כי שיעורי ההישנות גבוהים לאחר ניתוח.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר DeFi שכלל 70 חולים עם גידולים דזמואידים, אשר חולקו באקראי לקבלת Nirogacestat במינון 150 מ”ג פעמיים ביום ו-72 חולקו לזרוע פלסבו. בכל המקרים תועדה גדילה של הגידול בהיקף של לפחות 20% בשנה האחרונה.
לאחר חציון מעקב של 15.9 חודשים, שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות עמדו על 83% עם Nirogacestat בהשוואה ל-49% עם פלסבו; הסיכון להתקדמות או תמותה היה נמוך ב-71% עם הטיפול הפעיל (יחס סיכון של 0.29, p<0.001).
סיכויי הישרדות ללא אירועים לאחר שנתיים עמדו על 76% עם Nirogacestat לעומת 44% בזרוע הפלסבו; שיעורי התגובה האובייקטיבית עמדו על 41% בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat לעומת 8% בזרוע הפלסבו.
עוד מדווחים החוקרים על הבדלים משמעותיים בין הקבוצות בתוצאים לפי דיווחי-מטופלים, כולל כאב, נטל תסמינים ואיכות חיים בריאותית, כמו גם שיפור משמעותי בתפקוד לאחר כעשרה חודשים, כאשר ההבדלים בין זוהו כבר בתוך שלושה חודשים.
לאחר חציון משך טיפול של 20.6 חודשים, שיעור אירועים חריגים בדרגה 3 או 4 עמד על 55% בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat ועל 17% בזרוע הפלסבו. תועד מקרה תמותה אחד בקבוצת הפלסבו עקב אלח-דם ולא תועדו מקרי תמותה בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat.
אירועים חריגים תדירים עם טיפול ב- Nirogacestat כללו שלשול (84% מהחולים), בחילות (54%), עייפות (51%), היפופוספטמיה (42%) ופריחה מקולופפולרית (32%). בסך הכול, 75% מהנשים בגיל הפוריות פיתחו הפרעה בתפקוד שחלתי, אשר במרבית המקרים חלפה.
מתוך הודעת ה-FDA
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!