חברת רוש עדכנה היום כי משרד הבריאות הישראלי אישר טיפול בתרופה הביולוגית אקטמרה (  ACTEMRA ,החומר הפעיל – tocilizumab ) לפעוטות מגיל שנתיים. האישור מתבסס על תוצאות מחקר ה-TENDER , אשר הוצגו בכנס הראומטולוגי האירופאי ( (EULAR , שהתקיים בלונדון.

בהודעת החברה נמסר כי דלקת מפרקים של גיל הילדות,    ,  Juvenile Idiopathic Arthritis , JIA  ובקיצור ,כוללת מספר סוגים הנבדלים במהלך המחלה והשלכותיה לטווח הארוך. הצורה המערכתית של המחלה (systemic JIA ), המהווה כ-10% מהמקרים, הנה הסוג הסוער ביותר, המתאפיין,  בנוסף לדלקת במפרקים,בתסמינים במערכות נוספות כדוגמת חום ממושך, פריחה עורית והגדלה של בלוטות הלימפה והטחול. המחלה יכולה לגרום לנזק בלתי-הפיך למפרקים ולנכות, ואף לתמותה. הטיפול המקובל במחלה הנו מתן סטרואידים במינון גבוה לטווח ארוך, הכרוך  בתופעות לוואי רבות שעלולות לפגוע בהתפתחותו התקינה של הילד.

ע”פ הודעת רוש, אקטמרה היא התרופה הביולוגית הראשונה המאושרת לטיפול בדלקת מפרקים מערכתית בילדים. האישור מתבסס על  תוצאות מחקר ה- TENDER בו הוכיחה אקטמרה יעילות גבוהה וממושכת לאורך זמן, העולה משמעותית על זו של הטיפול המקובל. בנוסף, התרופה מאפשרת להפחית את השימוש בסטרואידים ותופעות הלוואי הכרוכות בהם.

בהודעת החברה מצוטט פרופ’ יוסף עוזיאל, יו”ר החוג לראומטולוגיית ילדים המציין: “זוהי בשורה לילדים חולי דלקת מפרקים מערכתית, שהיא הצורה הקשה יותר של דלקת המפרקים בילדים. הצלחת הטיפול מסמלת את ההתקדמות העצומה שחלה בהבנת  מנגנון המחלה, שמתבטאת כמחלה דלקתית עצמית המעוררת על ידי ציטוקינים מתווכים מעוררי דלקת. אקטמרה מעכבת את ציטוקין המפתח (IL-6 ) במחלה. מחקר ה- TENDER הדגים את  היעילות הגבוהה של התרופה, כאשר  במרבית החולים הושגה הפוגה מהמחלה. טיפול חדשני זה הינו ממוקד מטרה  ונותן מענה הולם למחלה שעד עתה נמנתה בין המחלות הקשות בילדות, כאשר מטופלים רבים נזקקו לטיפול במינונים גבוהים של סטרואידים לתקופות ארוכות”.

מקורות לידיעה:

 De Benedetti f. Efficacy and Safety of Tocilizumab (TCZ) in Patients (pts) with Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA): TENDER 52-Week Data. EULAR 2011

         Roche, FDA approves Actemra for the treatment of Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA), http://www.roche.com/media/media_releases/med-cor-2011-04-18.htm (last accessed 20 June 2011) 

       Medscape reference, Juvenile Idiopathic Arthritis, David D Sherry et al., http://emedicine.medscape.com/article/1007276-overview (last accessed 20 June 2011)