מתוצאות מחקר חדש בשלב III, שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases, עולה כי Tocilizumab (אקטמרה) הינה אפשרות טיפול בטוחה ויעילה בחולים עם sJIA (Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפשרויות הטיפול בחולים עם sJIA הן מוגבלות. Tocilizumab הינו מעכב של הקולטן ל-Interleukin-6, הקשור במספר ביטויים של המחלה המערכתית. Tocilizumab הביא לשיפור בדלקת המפרקים ובתסמינים הסיסטמיים של sJIA במחקר מיפן בחולים עם sJIA עמיד לטיפול.
במסגרת המחקר הנוכחי ביקשו החוקרים להעריך את היעילות והבטיחות של Tocilizumab בחולים עם sJIA פעילה, שטופלו במשך 52 שבועות ומעלה במסגרת מחקר TENDER.
מדגם המחקר כלל 112 חולים בגילאי 2-17 שנים עם sJIA פעילה במשך שישה חודשים ומעלה, עם תגובה לא-מספקת לטיפול בסטרואידים ונוגדי-דלקת שאינם סטרואידים. המשתתפים חולקו באקראי ביחס של 2:1 לטיפול ב- Tocilizumab (8 מ”ג לק”ג במידה ומשקל הגוף 30 ק”ג ומעלה; 12 מ”ג לק”ג במידה ומשקל הגוף נמוך מ-30 ק”ג) או פלסבו (קבוצת ביקורת). הטיפול ניתן אחת לשבועיים, במהלך 12 שבועות בשלב הראשון; כל החולים טופלו ב- Tocilizumab במינון 8 או 12 מ”ג בתווית-פתוחה בשלב השני. חולים שנטשו בחלק הראשון את הטיפול בתווית-פתוחה ב- Tocilizumab (בשל חום במשך 3 ימים רצופים ומעלה או התלקחות JIA) הוכנסו לחלק השני.
החוקרים התירו התאמת מינון סטרואידים בשבועות 6 ו-8 למחקר בשלב הראשון ובשלב ההארכה בתווית-פתוחה בחולים עם תגובה ACR70, שקיעת דם של פחות מ-20 מ”מ לשעה והעדר חום.
החוקרים הציגו נתוני יעילות אודות חולים לאחר 52 שבועות טיפול ב- Tocilizumab בתאריך 10 במאי, 2010 (88 חולים). נתוני בטיחות עד אותו תאריך יעד הוצגו עבור כל 112 החולים.
שיעור המטופלים ב- Tocilizumab שענו על קריטריוני ACR30 ל-JIA בשילוב עם העדר חום או ענו על קריטריוני ACR70/90 השתפר באופן פרוגרסיבי עד שבוע 52. מספר המפרקים עם דלקת פעילה ירד -19.8 מפרקים, בממוצע, ל-3.0 מפרקים. מספר המפרקים עם מגבלה בתנועה ירד מ-19.8 מפרקים בתחילת המחקר ל-7.5 מפרקים, לאחר 52 שבועות. ב-45% מהחולים לא הייתה מעורבות מפרקים. בתחילת המחקר, 55% מהחולים (62 חולים) פיתחו חום (טמפרטורה של 37.5 ומעלה ב-14 הימים הקודמים), שיעור החולים עם חום ירד ל-9% (8 חולים) לאחר 52 שבועות.
החוקרים מדווחים על שיפור במדד CHAQ-DI מ-1.7 בתחילת המחקר ל-0.7 לאחר 52 שבועות. באשר למדד VAS להערכת הרופא והערכת המטופל/ההורה חל שיפור מ-64.9 ו-58.7, בהתאמה, ל-9.7 ו-12.6, בהתאמה, לאחר 52 שבועות. נרשמה ירידה ניכרת במינון הממוצע של סטרואידים מ-0.30 מ”ג לק”ג ליום בתחילת המחקר ל-0.06 לאחר 52 שבועות, כאשר 48% הפסיקו את הטיפול בסטרואידים.
החוקרים תיעדו 33 תופעות לוואי חמורות ב-25 חולים; 12 מהן נחשבו ככאלו הנובעות מהטיפול ב- Tocilizumab (0.23 לשנת מטופל בחלק הראשון, 0.25 לשנת מטופל בחלק השני). תועדו 15 זיהומים, כאשר 6 נחשבו על-רקע טיפול ב- Tocilizumab; כל המקרים חלפו ולא הובילו להפסקת הטיפול. 12 חולים פרשו מהמחקר (4 בשל תופעות לוואי ו-4 בשל תגובה לא-מספקת). נרשם מקרה תמותה אחד, שאינו על-רקע הטיפול התרופתי.
החוקרים מסכמים וכותבים כי מתוצאות המחקר בשלב III עולה כי Tocilizumab הינה אפשרות טיפול יעילה מאוד ונסבלת היטב בחולים עם sJIA.
Ann Rheum Dis 2011;70(Suppl3):67
תגובות רוצה להצטרף לדיון?
יש להתחבר כדי להגיב.
התחבראין תגובות עדיין. היה הראשון להגיב!