במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Diabetes & Endocrinology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Setmelanotide למשך 16 שבועות הוביל לירידה עקבית במשקל הגוף ובתחושת הרעב בחולים עם השמנה היפותלמית.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין טיפולים מאושרים להשמנה היפותלמית, הפרעה הנובעת מנזק להיפותלמוס ומתאפיינת בעליה מהירה וחמורה במשקל הגוף, אשר לעיתים מלווה ברעב בלתי-נשלט.

המחקר בתווית-פתוחה, בשלב 2, נערך בחמישה מרכזים בארצות הברית ובחן את תוצאות מתן Setmelanotide, אגוניסט לקולטן ל-Melanocortin-4 כטיפול ממוקד בהשמנה היפותלמית בחולים עם השמנה והיסטוריה של פגיעה היפותלמית או אבחנה של גידול לא-ממאיר הפוגע בהיפותלמוס וטופל באמצעות ניתוח, כימותרפיה או קרינה.

החולים קיבלו טיפול ב- Setmelanotide במינון מותאם לגיל עם התאמת המינון במהלך ארבעת השבועות הראשונים, לאחר מכן טופלו בזריקה תת-עורית של Setmelanotide במינון 3 מ”ג ביום למשך 12 שבועות, כאשר משך הטיפול הכולל עמד על 16 שבועות.

התוצא העיקרי היה שיעור החולים שהשיגו ירידה של לפחות 5% במדד מסת הגוף לאחר 16 שבועות, בהשוואה לשיעורי ביקורת היסטוריות עם ירידה קטנה מ-5% במדד מסת הגוף בחולים עם השמנה היפותלמית.

מדגם המחקר כלל 18 חולים עם השמנה היפותלמית (גיל ממוצע של 15 שנים, 61% גברים; מדד מסת גוף ממוצע של 38) בין יוני 2021 ועד ינואר 2022, אשר קיבלו לפחות מנה אחת של Setmelanotide.

לאחר 16 שבועות, 16 חולים (89%) השיגו ירידה של לפחות 5% במדד מסת הגוף מתחילת המחקר (P<0.0001), כאשר ב-92% מהחולים מתחת לגיל 18 וב-80% מאלו בגילאי 18 שנים ומעלה הושג התוצא העיקרי.

אחוז השינוי הממוצע במדד מסת הגוף, משקל הגוף והיקף מותניים של כלל 18 החולים שלקחו חלק במחקר עמדו על 15%-, 13%- ו-10%-, בהתאמה. מדד רעב יומי מקסימאלי ירד ב-2.9 נקודות לאחר 16 שבועות בקרב אלו בגילאי 12 שנים ומעלה.

הטיפול ב- Setmelanotide נסבל היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו בחילות (61%), הקאות (33%), היפרפיגמנטציה עורית (33%) ושלשול (22%).

החוקרים מסכמים וכותבים כי היעילות העקבית של הטיפול ב- Setmelanotide בכלל החולים שהקפידו על הטיפול מציעה כי פגיעה במסלול מעבר אותות מלנוקורטין עשויה לתרום לפתופיזיולוגיה בבסיס השמנה היפותלמית.

The Lancet Diabetes & Endocrinology, May 2024

לידיעה במדסקייפ