ניתן לטפל בחולי אנמיה חרמשית (sickle cell anemia) עמידה להידרוקסיאוריאה (Hydrea) בעזרת decitabine, אנלוג של ציטידין. כך פורסם בדצמבר ב- Blood.

החוקרים ערכו ניסוי קליני שלב I/II במסגרתו נבדקו 8 חולי אנמיה חרמשית, 3 מהם לא הגיבו להידרוקסיאוריאה ו- 5 פיתחו lichen planus או כיבים ברגליים בתוצאה מהטיפול בתרופה.

החולים קיבלו 0.2 מ”ג לק”ג דציטבין תת-עורית פעם עד שלוש פעמים בשבוע, במשך תקופה של 6 שבועות.

רמות המוגלובין עוברי (HbF) עלו משמעותית בכל החולים, מ- 6.5% אחוזים בממוצע ל- 20.4%. רמות השיא היו גבוהות מהרמות שהושגו תחת טיפול בהידרוקסיאוריאה. 4 חולים הגיעו למטרה של קיום 20% HbFלפחות במעל ל- 80% מכדוריות הדם האדומות. תופעת הלוואי העיקרית היתה נויטרופניה.

בעקבות הטיפול פחתו משמעותית הביטויים הפתופיזיולוגיים של משברים וסואוקלוסיבים כגון אדהזייה של כדוריות אדומות, נזק אנדותליאלי והפרעות בפעולת מנגנון הקרישה.

למרות התוצאות המבטיחות החוקרים מזהירים מאפשרות שהתרופה מזיקה לגנום וגורמת לממאירויות משניות. החוקרים הגישו בקשה לערוך ניסוי ממושך יותר כדי להוכיח את יעילות הדציטבין בטווח הארוך.

Blood 2003;102:3865-3870.

לידיעה במדסקייפ